Οι νεότερες θεραπείες εμφανίζονται με σχετικά ταχύ ρυθμό για ασθενείς με καρκίνους αίματος ή αιματολογικές κακοήθειες, όπως λευχαιμία , λέμφωμα και πολλαπλό μυέλωμα .
Οι παρακάτω προκαταβολές της θεραπείας θα μπορούσαν να θεωρηθούν μικρά βήματα, αντί για γίγαντα άλματα προς τα εμπρός. Ωστόσο, αυτές οι θεραπείες μπορούν να προσφέρουν πλεονεκτήματα επιβίωσης που μπορούν να έχουν εξαιρετική σημασία για τους θιγόμενους.
Σε ορισμένες περιπτώσεις, οι αναδυόμενες θεραπείες θα μπορούσαν ακόμη να κρατήσουν τη φλόγα της ελπίδας να καίει - αυτή η θεραπευτική αγωγή, όπως η μεταμόσχευση μυελού των οστών, θα μπορούσε τελικά να επιδιωχθεί - ενώ πριν, αυτό ίσως δεν ήταν επιλογή.
Τα κέρδη στην επιβίωση πρέπει να λαμβάνονται υπόψη μαζί με τις παρενέργειες και την τοξικότητα. σε αυτές τις περιπτώσεις, οι ασθενείς συνήθως επιθυμούν να ζουν τόσο όσο μπορούν (ποιότητα ζωής) και για όσο διάστημα μπορούν (επιβίωση).
Πρόσφατα εγκεκριμένες θεραπείες
Φάρμακο | Η ασθένεια μελετήθηκε | Συγκριτικό πλεονέκτημα |
Ιννοζουμάμπη οζογαμικίνη (Besponsa) | Υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά Β-κύτταρα ΟΛΛ |
|
Λεναλιδίδη (Revlimid) | Νέο διαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα |
|
Daunorubicin και cytarabine για ένεση λιποσώματος (Vyxeos) | Η πρόσφατα διαγνωσμένη AML που σχετίζεται με τη θεραπεία (t-AML) AML με μεταβολές σχετιζόμενες με μυελοδυσπλασία (AML-MRC) |
|
1. Οζογαμικίνη inotuzumab (Besponsa) για οξεία λεμφοκυτταρική λευχαιμία
Περίπου 5.970 νέες περιπτώσεις οξείας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ALL) αναμένονται στις Ηνωμένες Πολιτείες το 2017, με περίπου 1.440 θανάτους το ίδιο έτος, σύμφωνα με τις εκτιμήσεις της American Cancer Society. Παρά τις βελτιώσεις τις τελευταίες δεκαετίες στη θεραπεία πολλών διαφορετικών καρκίνων αίματος, η πρόγνωση για αυτούς τους ασθενείς με ΟΛΛ παραμένει φτωχή.
Η μεταμόσχευση αλλογενών στελεχιαίων κυττάρων ( μεταμόσχευση μυελού των οστών από δότη) προσφέρει την υπόσχεση, ενδεχομένως, για θεραπεία για ενήλικες με ALL. Ωστόσο, υπάρχει ένα εμπόδιο που πρέπει να ξεπεραστεί: οι χαμηλοί ρυθμοί πλήρους ύφεσης με τα τρέχοντα σχήματα χημειοθεραπείας. Η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων απαιτεί συνήθως ότι ένα άτομο έχει επιτύχει μια πλήρη ύφεση της νόσου και, δυστυχώς, αυτό σημαίνει ότι σχετικά λίγοι ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική Β-κυτταρική ΟΛΛ (μια νόσος που έχει επανέλθει, παρά τη θεραπεία) μπορούν να μεταμοσχευθούν.
Έτσι, οι κατασκευαστές φαρμάκων αναζητούν νέα εργαλεία για να στοχεύσουν αυτά τα καρκινικά κύτταρα. Επίθεση κυττάρων που έχουν ένα δείκτη που ονομάζεται CD22 μπορεί να είναι ένα τέτοιο εργαλείο, υπό τις κατάλληλες συνθήκες. Το CD22 είναι ένα μόριο που παράγεται από ορισμένα κύτταρα στο σώμα και τοποθετείται από αυτά τα κύτταρα, σχεδόν σαν ετικέτες, στο εξωτερικό του κυττάρου, μέσα στην κυτταρική μεμβράνη. Σε ασθενείς με ΟΛΛ Β-κυττάρων, τα καρκινικά κύτταρα έχουν αυτό το μόριο CD22 σε περίπου 90 τοις εκατό των περιπτώσεων - και αυτά είναι πολύ καλές αποδόσεις στην αντιμετώπιση της θεραπείας του καρκίνου.
Το inotuzumab ozogamicin (Besponsa) είναι ένα εξανθρωπισμένο αντι-CD22 μονοκλωνικό αντίσωμα που συνδέεται με την καλικαμυκίνη, έναν παράγοντα που μπορεί να σκοτώσει στοχευόμενα κύτταρα.
Η οζογαμικίνη inotuzumab ονομάζεται σύζευξη επειδή είναι ένα αντίσωμα που είναι προσκολλημένο ή συζευγμένο με έναν παράγοντα που μπορεί να σκοτώσει κύτταρα. Το τμήμα αντισώματος αναζητά κύτταρα που έχουν τον δείκτη CD22 και το συζευγμένο τμήμα καταστρέφει το στοχευόμενο κύτταρο.
Η FDA ενέκρινε την inotuzumab ozogamicin με βάση στοιχεία από μια κλινική δοκιμή στην οποία οι ερευνητές εξέτασαν την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου σε σύγκριση με ένα εναλλακτικό σχήμα χημειοθεραπείας. Αυτή η μελέτη περιελάμβανε 326 ασθενείς οι οποίοι είχαν υποτροπιάζον ή ανθεκτικό Β-κύτταρο ΟΛΛ και οι οποίοι έλαβαν μία ή δύο προηγούμενες θεραπείες.
Σύμφωνα με τον FDA, από τους 218 ασθενείς που αξιολογήθηκαν, το 35,8% που λάμβανε inotuzumab ozogamicin παρουσίασε πλήρη ανταπόκριση, για διάμεσο 8,0 μήνες. των ασθενών που έλαβαν εναλλακτική χημειοθεραπεία, μόνο το 17,4% παρουσίασε πλήρη ανταπόκριση, για διάμεσο 4,9 μήνες.
Έτσι, το inotuzumab ozogamicin είναι μια σημαντική νέα θεραπευτική επιλογή για υποτροπιάζοντα ή ανθεκτικά ΟΛ-Β κύτταρα.
Συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της inotuzumab ozogamicin περιλαμβάνουν χαμηλά επίπεδα αιμοπεταλίων (θρομβοπενία), χαμηλά επίπεδα ορισμένων λευκών αιμοσφαιρίων (ουδετεροπενία, λευκοπενία), λοίμωξη, χαμηλά επίπεδα ερυθρών αιμοσφαιρίων (αναιμία), κόπωση, σοβαρή αιμορραγία (αυξημένη τρανσαμινάση ή / και γάμμα-γλουταμυλτρανσφεράση), κοιλιακό άλγος και υψηλά επίπεδα χολερυθρίνης στο αίμα (υπερλιπιδαιμία). Για πρόσθετες πληροφορίες σχετικά με την ασφάλεια, ανατρέξτε στις πλήρεις πληροφορίες συνταγογράφησης.
2. Λεναλιδομίδη (Revlimid) μετά από μεταμόσχευση στο πολλαπλό μυέλωμα
Η θεραπεία συντήρησης με λεναλιδομίδη μετά από μεταμόσχευση αυτόλογων αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων (μεταμόσχευση μυελού των οστών μέσω αυτοχορήγησης) μείωσε τα ποσοστά θνησιμότητας κατά 25 τοις εκατό σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ή παρατηρήθηκε σε ασθενείς με νεοδιαγνωσμένο πολλαπλό μυέλωμα, σύμφωνα με αποτελέσματα πρόσφατης μελέτης μετα-ανάλυσης.
Ο McCarthy και οι συνάδελφοί του ανέλυσαν τα δεδομένα των ασθενών από τρεις τυχαιοποιημένες κλινικές δοκιμές από τις Ηνωμένες Πολιτείες, τη Γαλλία και την Ιταλία. Οι μελέτες περιελάμβαναν ασθενείς με νεοδιαγνωσθέν πολλαπλό μυέλωμα που έλαβαν αυτό-χορηγηθείσα (αυτόλογη) μεταμόσχευση μυελού των οστών και στη συνέχεια 1.208 από αυτούς υποβλήθηκαν σε θεραπεία με λεναλιδομίδη στη συνέχεια, ενώ 603 ασθενείς έλαβαν είτε εικονικό φάρμακο είτε απλά παρατηρήθηκαν ή παρακολουθήθηκαν.
Οι ασθενείς που έλαβαν λεναλιδομίδη είχαν βελτιωμένη επιβίωση, χωρίς πρόοδο της νόσου τους, σε σύγκριση με εκείνους που έλαβαν εικονικό φάρμακο ή παρατήρηση (52,8 μήνες έναντι 23,5 μηνών). Συνολικά 490 ασθενείς πέθαναν. Ένα σημαντικό όφελος στην επιβίωση παρατηρήθηκε στην ομάδα της λεναλιδομίδης.
Μία μεγαλύτερη αναλογία ασθενών στην ομάδα λεναλιδομίδης εμφάνισε αιματολογική δεύτερη πρωτογενή κακοήθεια και δευτερογενή κακοήθεια συμπαγούς όγκου. Ωστόσο, τα ποσοστά εξέλιξης, η θνησιμότητα λόγω όλων των αιτιών ή η θνησιμότητα ως αποτέλεσμα του μυελώματος όλα ήταν μεγαλύτερα στην ομάδα του εικονικού φαρμάκου / παρατήρησης.
3. Σταθερή-συνδυασμένη χημειοθεραπεία για οξεία μυελογενή λευχαιμία
Η ΑΜΙ είναι ένας ταχέως εξελισσόμενος καρκίνος που αρχίζει στον μυελό των οστών και προκαλεί γρήγορα αυξημένο αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων στην κυκλοφορία του αίματος. Περίπου 21.380 άτομα θα διαγνωστούν με ΑΜΛ αυτό το έτος και περίπου 10.590 ασθενείς με ΑΜΙ θα πεθάνουν από την ασθένεια.
Ο Vyxeos είναι ένας σταθερός συνδυασμός των χημειοθεραπευτικών φαρμάκων δαουνορουβικίνη και κυταραβίνη που μπορούν να βοηθήσουν ορισμένους ασθενείς να ζουν περισσότερο από ό, τι εάν έπρεπε να λάβουν τις δύο θεραπείες ξεχωριστά. Η FDA ενέκρινε το Vyxeos για τη θεραπεία ενηλίκων με δύο τύπους οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (AML):
- Νέα διαγνωσμένη AML που σχετίζεται με τη θεραπεία (t-AML), και
- AML με μεταβολές σχετιζόμενες με μυελοδυσπλασία (AML-MRC).
Η Τ-ΑΜΙ εμφανίζεται ως επιπλοκή της χημειοθεραπείας ή της ακτινοβολίας σε περίπου 8 έως 10 τοις εκατό όλων των ασθενών που υποβάλλονται σε θεραπεία για καρκίνο. Κατά μέσο όρο, εμφανίζεται εντός πέντε ετών μετά τη θεραπεία. Το AML-MRC είναι ένας τύπος AML που σχετίζεται με ιστορικό συγκεκριμένων διαταραχών αίματος και άλλων βασικών μεταλλάξεων εντός των κυττάρων λευχαιμίας. Τόσο οι ασθενείς με t-AML όσο και οι ασθενείς με AML-MRC έχουν πολύ χαμηλό προσδόκιμο ζωής.
Σε μια κλινική δοκιμή, 309 ασθενείς με νεοδιαγνωσθέντα t-AML ή AML-MRC που τυχαιοποιήθηκαν για να λάβουν Vyxeos ή ξεχωριστά χορηγημένες θεραπείες δαουνορουβικίνης και κυταραβίνης, οι ασθενείς που έλαβαν Vyxeos έζησαν περισσότερο από τους ασθενείς που έλαβαν ξεχωριστές θεραπείες δαουνορουβικίνης και κυταραβίνης συνολική επιβίωση 9,56 μηνών έναντι 5,95 μηνών).
Οι συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες περιλαμβάνουν αιμορραγικά επεισόδια (αιμορραγία), πυρετό με χαμηλό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων (εμπύρετη ουδετεροπενία), εξάνθημα, οίδημα των ιστών (οίδημα), ναυτία, φλεγμονή των βλεννογόνων (βλεννογονίτιδα) και άλλες ανεπιθύμητες ενέργειες όπως γαστρεντερικά προβλήματα , σοβαρές λοιμώξεις και μη φυσιολογικό καρδιακό ρυθμό (αρρυθμία).
> Πηγές:
> Δελτίο ειδήσεων FDA. Το FDA εγκρίνει μια νέα θεραπεία για ενήλικες με υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Δελτίο ειδήσεων FDA. Το FDA εγκρίνει την πρώτη θεραπεία για ορισμένους τύπους οξείας μυελογενούς λευχαιμίας κακής πρόγνωσης. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> Το FDA εγκρίνει τη νέα χρήση της λεναλιδομίδης στο πολλαπλό μυέλωμα. διαφήμιση