Το κόστος της ύπαρξης "Εγκρίθηκε από την FDA"
Τα νέα φάρμακα για τον καρκίνο του προστάτη έρχονται στην αγορά αρκετά σπάνια επειδή οι μελέτες που ορίζονται από την FDA κοστίζουν εκατοντάδες εκατομμύρια δολάρια. Το FDA απαιτεί αυτές τις μελέτες να κατανέμουν τυχαία άνδρες σε δύο ομάδες σύγκρισης. Μια ομάδα λαμβάνει το νέο φάρμακο που εξετάζεται. Η άλλη ομάδα παίρνει ένα αναποτελεσματικό ψεύτικο, που ονομάζεται εικονικό φάρμακο. Υποθέτοντας ότι η μελέτη διεξάγεται με αποδεκτό τρόπο, ο FDA θα εγκρίνει ένα νέο φάρμακο για εμπορική χρήση μόνο εάν οι άνδρες που λαμβάνουν το νέο φάρμακο επιβιώσουν εκείνους που έλαβαν θεραπεία με εικονικό φάρμακο με καθορισμένο περιθώριο χωρίς υπερβολική τοξικότητα.
Η εύρεση εκατοντάδων εθελοντών που επιθυμούν να συμμετάσχουν σε τέτοιου είδους μελέτες είναι δύσκολη. Οι άνδρες γνωρίζουν ότι υπάρχει πιθανότητα να πάρουν ένα αναποτελεσματικό εικονικό φάρμακο. Ποιος θέλει να πάρει την ευκαιρία να πάρει ένα χάπι ζάχαρης όταν αντιμετωπίζει μια απειλητική για τη ζωή ασθένεια; Ακόμα κι έτσι, μετά την εξάντληση όλων των διαθέσιμων θεραπευτικών επιλογών, γίνονται απελπισμένοι και υπογράφουν τη μελέτη, ελπίζοντας να είναι τυχεροί και να λάβουν τον πραγματικό McCoy.
Αυτές οι μελέτες τρέχουν για χρόνια επειδή ολοκληρώνονται μόνο όταν η πλειονότητα των συμμετεχόντων στη μελέτη έχουν πεθάνει από προοδευτικό καρκίνο. Για να αποκτήσουν επαρκή αριθμό συμμετεχόντων, οι εποπτικές εταιρείες που οργανώνουν και εκτελούν αυτές τις σπουδές χρειάζονται συμβατικές σχέσεις με εκατό ή περισσότερα κέντρα σπουδών. Το υψηλό κόστος αυτών των μελετών είναι εύκολο να κατανοηθεί όταν εξετάζετε την απαίτηση να παρακολουθείτε όλους αυτούς τους διαφορετικούς ασθενείς, σε τόσες πολλές διαφορετικές τοποθεσίες, για μεγάλο χρονικό διάστημα.
Το Provenge είναι ένα φάρμακο εγκεκριμένο από την FDA για τη θεραπεία του καρκίνου του προστάτη που κατάφερε να ξεπεράσει όλες αυτές τις προκλήσεις. Η Provenge έχει έναν μοναδικό μηχανισμό δράσης που λειτουργεί με την ενίσχυση του ανοσοποιητικού συστήματος. Ο Dendreon, ο κατασκευαστής, κατοχύρωσε με δίπλωμα ευρεσιτεχνίας μια διαδικασία που συλλέγει τα ανοσιακά κύτταρα από το αίμα με πλασμαφαίρεση, μια διαδικασία τριών ωρών παρόμοια με την αιμοκάθαρση.
Τα συγκομιζόμενα κύτταρα στη συνέχεια μεταφέρονται σε ειδικό εργαστήριο και αναμειγνύονται με ουσίες για να ενισχύσουν την επιθετικότητα τους έναντι του καρκίνου. Τα ίδια κύτταρα στη συνέχεια επανεισάγονται ξανά στον ίδιο ασθενή.
Η κύρια έκκληση της Provenge είναι η χαμηλή συχνότητα εμφάνισης παρενεργειών. Ωστόσο, η θεραπεία, η οποία δεν βασίζεται στη χημειοθεραπεία, είναι τόσο επαναστατική που μετά την πρώτη μελέτη, η FDA ανάγκασε την εταιρεία να επαναλάβει τη μελέτη για να επιβεβαιώσει ότι η θεραπεία παρατείνει πραγματικά τη ζωή λόγω σκεπτικισμού. Για άλλη μια φορά, η δεύτερη μελέτη έδειξε ότι οι άντρες που έχουν υποβληθεί σε θεραπεία Provenge ήταν 30% πιθανότερο να είναι ζωντανοί τρία χρόνια μετά τη θεραπεία τους σε σύγκριση με τους άνδρες που έλαβαν εικονικό φάρμακο. Τέλος, η FDA αναγνώρισε τα αποτελέσματα και έδωσε το νήμα της έγκρισης. Όπως μπορούμε να φανταστούμε, η καθυστέρηση, για να μην αναφέρουμε το επιπλέον κόστος της επανάληψης της μελέτης, αύξησε σημαντικά το αναπτυξιακό κόστος της Provenge.
Το Jevtana, μια ενισχυμένη μορφή χημειοθεραπείας, είναι ένας άλλος παράγοντας που ενέκρινε το FDA με βάση μια τυχαιοποιημένη μελέτη επιβίωσης. Ωστόσο, αντί για εικονικό φάρμακο, ο Jevtana συγκρίθηκε με μια παλαιότερη χημειοθεραπεία που ονομάζεται μιτοξαντρόνη, η οποία μειώνει τον πόνο αλλά δεν επιμηκύνει την επιβίωση. 755 άνδρες χορηγήθηκαν τυχαία στη θεραπεία είτε με Jevtana είτε με μιτοξαντρόνη.
Η επιβίωση των ανδρών που έλαβαν Jevtana ήταν 30% καλύτερη από τους άντρες που έλαβαν θεραπεία με μιτοξαντρόνη.
Η ιστορία του πώς η Sanofi-Aventis έφερε στην αγορά την Jevtana, ένα νέο τύπο χημειοθεραπείας, είναι εξίσου περίεργη, δεδομένου ότι η φαρμακευτική εταιρεία διατρέχει τεράστιο κίνδυνο διότι εξέτασε τον Jevtana σε άνδρες που ήταν ήδη ανθεκτικοί στην Taxotere. (Η Taxotere θεωρείται η «πρότυπη» χημειοθεραπεία για τον καρκίνο του προστάτη.) Αυτή η προσέγγιση έλαβε έκπληξη εμπειρογνώμονες της βιομηχανίας επειδή ιστορικά οι άνδρες που είναι ανθεκτικοί στο Taxotere αναμένεται να ανταποκριθούν πολύ κακώς σε οποιαδήποτε περαιτέρω χημειοθεραπεία. Παρά τους επιζήσαντες, το Jevtana αποδείχθηκε ότι βελτιώνει την επιβίωση, ακόμη και σε μια ανθεκτική στη θεραπεία ομάδα ασθενών.
Το κόστος των σύγχρονων αντικαρκινικών παραγόντων είναι ευκολότερο να κατανοηθεί όταν εξετάζουμε τα έτη σπουδών που απαιτούσαν τη δαπάνη εκατοντάδων εκατομμυρίων δολαρίων. Η Jevtana και η Provenge είναι ιστορίες επιτυχίας. Δυστυχώς, όταν εξετάζουμε το υψηλό κόστος αυτών των φαρμάκων, πρέπει επίσης να υπολογίσουμε το επιπλέον κόστος των πολλών φαρμάκων που έχουν δοκιμαστεί σε τυχαιοποιημένες δοκιμές, αλλά απέτυχαν να επιδείξουν βελτίωση στην επιβίωση.
Τώρα που έχει αποδειχθεί ότι η Jevtana και η Provenge βοηθούν τους άνδρες να ζουν περισσότερο, συνεχίζονται περαιτέρω μελέτες για να προσδιοριστεί με ποιο τρόπο αυτά τα σημαντικά αντικαρκινικά εργαλεία μπορούν να χρησιμοποιηθούν με τον βέλτιστο τρόπο. Συγκεκριμένα, η αποτελεσματικότητά τους μπορεί να ενισχυθεί περαιτέρω συνδυάζοντάς τα με άλλα φάρμακα ή με διάφορους τύπους ακτινοβολίας.