Η αστρονομικά υψηλή τιμή των νέων φαρμάκων για την ηπατίτιδα C είναι συγκλονιστική και σίγουρα προκαλεί ανησυχία σε όσους ενδέχεται να αντιμετωπίσουν υψηλό συνυπολογισμό τσέπης ή, ακόμη χειρότερα, άρνηση κάλυψης. Αυτό προκαλεί την προφανή ερώτηση: γιατί αυτά τα σωστικά φάρμακα είναι τόσο ακριβά; Είναι σημαντικό να τονίσουμε εκ των προτέρων ότι τα φάρμακα αυτά σώζουν ζωές .
Προλαμβάνουν τον καρκίνο του ήπατος, αποφεύγουν την πρόοδο στην κίρρωση και μπορούν να αποφύγουν τον θάνατο ή την ανάγκη για μεταμόσχευση ήπατος.
Ας ξεκινήσουμε από την αρχή και εντοπίσουμε τη διαδρομή μας προς αυτή τη στιγμή. Το 2010, η ιντερφερόνη και η ριμπαβιρίνη ήταν το πρότυπο θεραπείας για την ηπατίτιδα C. Για το συνηθέστερο στέλεχος (γονότυπος 1), το ποσοστό επιτυχίας ήταν περίπου 50 τοις εκατό, και ακόμη και αυτό είχε ένα αρκετά σημαντικό κόστος όσον αφορά τις ανεπιθύμητες ενέργειες, τη διάρκεια της θεραπείας (6-12 μήνες) και τιμή (50.000 - 70.000 δολαρίων) λαμβάνοντας υπόψη την εκτενή παρακολούθηση των αιματολογικών εξετάσεων και τις επισκέψεις γραφείου που απαιτούνται την εποχή εκείνη.
Το 2011 εγκρίθηκε το πρώτο κύμα δραστικών παραγόντων άμεσης δράσης ( DAA s) (telaprevir και boceprevir), που βελτίωσαν την επιτυχία στο 70%, αλλά έπρεπε επίσης να χορηγηθούν σε συνδυασμό με ιντερφερόνη και ριμπαβιρίνη. Οι προστιθέμενες παρενέργειες αυτών των φαρμάκων περιόρισαν τον ενθουσιασμό παρά το υψηλότερο ποσοστό επιτυχίας και το υψηλότερο κόστος.
Οι ασθενείς επιθυμούσαν θεραπεία χωρίς παρενέργειες ιντερφερόνης, βραχείας διάρκειας και με υψηλό ρυθμό σκλήρυνσης.
Από το 2016, πολλαπλάσιοι ακόμη και νεότεροι πράκτορες έχουν εγκριθεί από το FDA με ποσοστά επιτυχίας που πλησιάζουν συχνά το 90% θεραπευμένα ή υψηλότερα με λίγες παρενέργειες. Το 2013, έφτασε ο πρώτος από αυτούς τους νέους πράκτορες (sofosbuvir [Sovaldi] και simeprevir [Olysio] ).
Η τιμή για πολλούς από αυτούς τους παράγοντες ήταν εξίσου εντυπωσιακή, με μερικά κοστίζει $ 1000 - $ 1200 ανά χάπι από το 2016. Ανά χάπι! Μια πορεία θεραπείας διάρκειας 12 εβδομάδων θα μπορούσε να κοστίσει μεταξύ 86.000 και 94.000 δολαρίων, χωρίς επισκέψεις γιατρών ή εργαστηριακές εξετάσεις. Λίγοι θα μπορούσαν να αντέξουν οικονομικά αυτούς τους πράκτορες χωρίς εξαιρετική ασφάλιση.
Ποιος καθορίζει την τιμή;
Η σύντομη απάντηση είναι ότι η φαρμακευτική εταιρεία που ανέπτυξε το προϊόν καθορίζει την τιμή. Αυτό είναι το χονδρικό κόστος απόκτησης (WAC). Δεν υποχρεούνται να αιτιολογούν. Εντούτοις, υπάρχουν ορισμένα πραγματικά περιστατικά που αξίζει να εξεταστούν από αυτή την άποψη. Κόστος 2,6 δισεκατομμυρίων δολαρίων κοστίζει και χρειάζονται 10 χρόνια για να επιτευχθεί έγκριση από το FDA, ενώ μόνο δύο από τα δέκα φάρμακα που διατίθενται στο εμπόριο κερδίζουν αρκετά για να καλύψουν το αναπτυξιακό τους κόστος, σύμφωνα με μια μελέτη του Πανεπιστημίου Tufts. Οι διευθυντές των Φαρμακείων (PBM) και οι Βρετανικές Υποθέσεις θα μπορούσαν - και θα έχουν - διαπραγματευθεί εκπτώσεις έως και 46% ή και μεγαλύτερες σε ορισμένες περιπτώσεις. Αυτό βοηθά σαφώς, αλλά η Medicare απαγορεύεται νόμιμα από τη διαπραγμάτευση και πληρώνει την πλήρη τιμή. Δεδομένου ότι σχεδόν το 70% των ασθενών με ηπατίτιδα C στις Ηνωμένες Πολιτείες είναι "baby boomers" που γεννήθηκαν μεταξύ 1945 και 1965, Medicare γίνεται ένας σημαντικός πάροχος της υγείας.
Επομένως, αν ένα σχέδιο απαιτεί ένα ποσοστό συνυπολογισμού φαρμάκων 20 τοις εκατό, το οποίο μπορεί να μην φαίνεται υπερβολικά υπερβολικό για μια φαρμακευτική αγωγή πίεσης του αίματος, αυτό θα μπορούσε να είναι σχεδόν 20.000 δολάρια για μια πορεία θεραπείας για ηπατίτιδα C 12 εβδομάδων. Και διπλασιάστε το αν επιλέξετε 24 εβδομάδες.
Αξίζει?
Το σοκ αυτοκόλλητο των νέων φαρμάκων οδήγησε πολλούς σε ερώτηση εάν τα ιατρικά οφέλη άξιζαν το κόστος. Πρώτον, αυτές οι θεραπείες συνδέονται με ένα υψηλό ποσοστό "θεραπείας" πάνω από το 90 τοις εκατό. Η θεραπεία μιας περίπτωσης ηπατίτιδας C έχει σημαντικό αντίκτυπο στη μακροζωία και την ποιότητα ζωής. Όχι μόνο υπάρχει μείωση της «θνησιμότητας από όλες τις αιτίες», αλλά υπάρχει επίσης σημαντική μείωση στην τελική ανάγκη για μεταμόσχευση ήπατος και ανάπτυξη καρκίνου του ήπατος.
Εκείνοι που δεν έχουν κίρρωση κατά τη στιγμή της θεραπείας μπορούν σε μεγάλο βαθμό να αναμένουν ως μια φυσιολογική ζωή όπως θα είχαν χωρίς ηπατίτιδα C. Στην πραγματικότητα, μία από τις δικαιολογίες για την υψηλή τιμή από τη φαρμακοβιομηχανία είναι η εξοικονόμηση στην εξεύρεση λιγότερων μεταμοσχεύσεις ήπατος.
Πώς αλλιώς μπορούμε να εκτιμήσουμε την αξία; Υπάρχουν πράγματι διάφοροι τρόποι που έχουν μελετηθεί. Ένας εύκολος τρόπος είναι να υπολογίσετε το κόστος μιας θεραπείας με τα φάρμακα σήμερα σε σύγκριση με τα παλαιότερα πρότυπα. Για παράδειγμα, αν μια παλαιότερη θεραπεία ήταν φθηνότερη, αλλά μόνο θεραπεύτηκε το 50% των ασθενών που έλαβαν θεραπεία, το κόστος για τη θεραπεία του 100% των ασθενών θα μπορούσε να καταστήσει αυτό πιο δαπανηρό για την κοινωνία από ένα ελαφρώς ακριβότερο φάρμακο που θεραπεύθηκε 95%. Αυτό έχει αποδειχθεί βεβαίως ότι συμβαίνει. Οι παλαιότερες θεραπείες που περιελάμβαναν πεγκιντερφερόνη, ριμπαβιρίνη και είτε τελαπρεβίρη της μποσερρεβίρης (το πρότυπο της θεραπείας περίθαλψης το 2011), ήταν κατά μέσο όρο μεταξύ 172.889 και 188.859 δολαρίων ανά θεραπεία. Αυτό είναι σχεδόν διπλάσιο από το κόστος ανά θεραπεία των νεώτερων φαρμάκων, και σχετίζονταν επίσης με σημαντικά μεγαλύτερη τοξικότητα και παρενέργειες.
Μια ανάλυση κόστους-αποτελεσματικότητας είναι ένας διαφορετικός τρόπος αξιολόγησης της αξίας. Αυτές οι αναλύσεις λαμβάνουν υπόψη το κόστος της φαρμακευτικής αγωγής και της περίθαλψης σήμερα ενάντια σε οποιαδήποτε εξοικονόμηση κόστους από την πρόληψη ασθενειών στο μέλλον. Γενικά, αυτοί οι τύποι αναλύσεων υποδηλώνουν ότι οι πολύ αποδοτικές παρεμβάσεις περιλαμβάνουν συνήθως τις διαδικασίες που κοστίζουν λιγότερο από 20.000 δολάρια. αυτά που κυμαίνονται από $ 20.000 έως $ 100.000 είναι μέτρια οικονομικά αποδοτικά. και οι παρεμβάσεις που κοστίζουν περισσότερα από $ 100.000 είναι πιθανώς οικονομικά αποδοτικές. Χρησιμοποιώντας μια κλίμακα στην οποία κέρδη 50.000 δολαρίων ανά έτος ζωής που έχει υπολογιστεί με βάση την ποιότητα θεωρείται αξία, οι περισσότερες από τις νεότερες θεραπείες έρχονται σε ή γύρω από αυτό το ποσοστό. Αν σκεφτούμε το δυνητικό κόστος των επόμενων σταδίων που σχετίζεται με τις ιατρικές επισκέψεις και τις δοκιμές, για να μην αναφέρουμε τους λιγότερο κοινούς αλλά πραγματικούς κινδύνους καρκίνου του ήπατος, κίρρωσης και ανάγκης για μεταμόσχευση ήπατος, είναι εύκολο να δούμε πώς αυτά μπορούν να κριθούν οικονομικά αποδοτικά.
Ωστόσο, η οικονομικά αποδοτική δεν είναι η ίδια με την προσιτή τιμή. Εκτιμάται ότι θα κοστίσει η βιομηχανία υγειονομικής περίθαλψης περίπου 139 δισεκατομμυρίων δολαρίων για τη θεραπεία όλων των ΗΠΑ που έχουν ηπατίτιδα C. Για προγράμματα με σχετικά σταθερό προϋπολογισμό φαρμάκων όπως πολλά κρατικά σχέδια Medicaid, αυτό θα σήμαινε είτε περιορισμό της πρόσβασης είτε λήψη πόρων από μια άλλη διαταραχή. Επομένως, τα περισσότερα κρατικά σχέδια Medicaid έχουν θεσπίσει μια μορφή διανομής, στην οποία μόνο οι ασθενείς με τα πλέον προηγμένα στάδια της νόσου μπορούν να λάβουν υπόψη τους για θεραπεία, και ακόμη και τότε υπάρχουν συχνά και άλλα εμπόδια που πρέπει να ξεπεραστούν.
> Πηγές:
Chhatwal J, Kanwal F, Roberts MS, Dunn ΜΑ. Αποτελεσματικότητα κόστους και επιπτώσεις στον προϋπολογισμό της θεραπείας με ιούς της ηπατίτιδας C με τα Sofosbuvir και L edipasvir στις Ηνωμένες Πολιτείες. Ann Intern Med. 2015, 162 (6): 397-406.
> Etzion Ο, Ghany MG. Μια θεραπεία για το υψηλό κόστος της αντιμετώπισης του ιού της ηπατίτιδας C. Ann Intern Med. 2015, 162 (9): 660-1.
> Reau NS, Jensen DM. Αυτοκόλλητα και η τιμή των νέων θεραπειών για την ηπατίτιδα C: αξίζει τον κόπο; . Ηπατολογία. 2014 · 59 (4): 1246-9.
> Van der meer AJ, Veldt BJ, Feld JJ, et αϊ. Σύνδεση μεταξύ της παρατεταμένης ιολογικής ανταπόκρισης και της θνησιμότητας όλων των αιτιών μεταξύ των ασθενών με χρόνια ηπατίτιδα C και προχωρημένη ηπατική ίνωση. JAMA. 2012 · 308 (24): 2584-93.