Μια συζήτηση για τη θεραπεία δεύτερης και τρίτης γραμμής
Αν και η πλειοψηφία των παιδιών και ένας μικρός αριθμός ενηλίκων με ανοσοποιητική θρομβοπενία (ITP) συνεχίζουν να έχουν φυσιολογικό αριθμό αιμοπεταλίων, μερικοί θα συνεχίσουν να έχουν μια χρόνια πορεία. Η ιδέα να έχετε χρόνια ITP μπορεί να είναι ανησυχητική, οπότε ας εξετάσουμε τι σημαίνει αυτό εδώ.
Πρώτον, η ITP μπορεί να κατηγοριοποιηθεί ως εξής:
- Πρωτογενής: Η πρωτογενής ΠΕΠ οφείλεται σε αυτοάνοση καταστροφή των αιμοπεταλίων. Στα παιδιά, η πλειοψηφία των περιπτώσεων είναι πρωτογενής ITP.
- Δευτερογενής: Η Δευτεροπαθής ΔΜΣ συνδέεται με μια άλλη πάθηση όπως ο λύκος , ο ιός HIV , η ηπατίτιδα C ή η χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία .
Αν και οι θεραπείες για την εξάλειψη της αιμορραγίας για πρωτογενή και δευτερογενή ΙΤΡ μπορεί να είναι παρόμοιες, η θεραπεία του δευτεροπαθούς ITP επικεντρώνεται στην υποκείμενη ιατρική κατάσταση. Ο καλύτερος έλεγχος της υποκείμενης ιατρικής κατάστασης μπορεί να βελτιώσει τη θρομβοπενία.
Το πρωτογενές ITP μπορεί στη συνέχεια να υποδιαιρεθεί σε:
- Νέα διάγνωση: Διάγνωση σε τρεις μήνες.
- Ανθεκτικός: ITP που παραμένει περισσότερο από τρεις μήνες.
- Χρόνια: αν είναι επίμονη περισσότερο από δώδεκα μήνες, χαρακτηρίζεται ως χρόνια.
- Ανθεκτικός: Ο όρος αυτός χρησιμοποιείται γενικά για τον ορισμό της ΙΤΡ που απαιτεί θεραπεία (ο ασθενής έχει συμπτώματα αιμορραγίας) που είναι ανθεκτικά στη θεραπεία πρώτης γραμμής (στεροειδή, IVIG, WinRho) ή σπληνεκτομή .
Παρά το γεγονός ότι η πλειοψηφία των ενηλίκων που έχουν διαγνωστεί με πρωτογενή ΙΤΡ θα συνεχίσει να αναπτύσσει μια χρόνια πορεία, η πλειοψηφία θα διατηρήσει σταθερό και ασφαλές αριθμό αιμοπεταλίων (που γενικά σημαίνει περισσότερα από 20.000 κύτταρα ανά μικρολίτρο), όπου η αυθόρμητη αιμορραγία είναι λιγότερο πιθανή.
Αυτοί οι ασθενείς ενδέχεται να χρειάζονται περιστασιακά πρόσθετες θεραπευτικές αγωγές. Ένα παράδειγμα είναι η χειρουργική επέμβαση, όπου ο αριθμός των αιμοπεταλίων πρέπει συχνά να είναι υψηλότερος για να αποφευχθεί η αιμορραγία κατά τη διάρκεια της διαδικασίας.
Θεραπείες δεύτερης γραμμής
Η πρόκληση είναι για εκείνους τους ασθενείς που συνεχίζουν να έχουν αιμορραγία παρά τις πρώτες θεραπευτικές αγωγές.
Τα τελευταία χρόνια, η σπληνεκτομή θεωρήθηκε η στήριξη της δεύτερης γραμμής θεραπείας. Η σπληνεκτομή λειτουργεί με δύο τρόπους. Κατ 'αρχάς, αφαιρεί την πρωταρχική θέση της καταστροφής των αιμοπεταλίων. Δεύτερον, αφαιρεί μερικά λεμφοκύτταρα που παράγουν αντισώματα κατά των αιμοπεταλίων ζωντανά στη σπλήνα. Η αφαίρεση αυτών των λεμφοκυττάρων μπορεί να αυξήσει τη διάρκεια ζωής των αιμοπεταλίων.
Η σπληνεκτομή έχει γνωστό ιστορικό με περισσότερα από το 85% των ασθενών να ανταποκρίνονται, η μεγάλη πλειονότητα με την ομαλοποίηση των αριθμών αιμοπεταλίων. Παρά αυτό το ποσοστό επιτυχίας, η σπληνεκτομή δεν είναι χωρίς τους κινδύνους, ειδικά ο δια βίου κίνδυνος συντριπτικής σήψης (σοβαρή βακτηριακή λοίμωξη).
Λόγω αυτών των κινδύνων, ορισμένοι γιατροί θεωρούν τη θεραπεία δεύτερης γραμμής rituximab. Το Rituximab είναι ένα αντίσωμα που προσκολλάται στα Β λεμφοκύτταρα (ένα από τα λευκά αιμοσφαίρια που παράγει αντισώματα), προκαλώντας την καταστροφή τους. Με λιγότερη παραγωγή αντισωμάτων κατά των αιμοπεταλίων από τα Β λεμφοκύτταρα, τα αιμοπετάλια δεν θα καταστραφούν. Το rituximab χορηγείται τυπικά ως ενδοφλέβια έγχυση μία φορά την εβδομάδα για τέσσερις εβδομάδες, αλλά μερικές φορές μπορεί να δοθούν λιγότερες εβδομάδες. Η ανταπόκριση στη ριτουξιμάμπη είναι πιο μεταβλητή από την σπληνεκτομή, με ορισμένους ασθενείς να έχουν διαρκή αποκρίσεις αλλά άλλες υποτροπιάζουσες.
Θεραπείες τρίτης γραμμής
Ευτυχώς, τώρα υπάρχουν διαθέσιμες θεραπείες τρίτης γραμμής για την ITP.
Για πολλά χρόνια, πιστεύεται ότι στο ITP, τα αιμοπετάλια έγιναν κανονικά στον μυελό των οστών αλλά καταστράφηκαν όταν κυκλοφόρησαν στην κυκλοφορία. Οι επαγγελματίες είναι πλέον γνωστοί ότι η λειτουργία των αιμοπεταλίων είναι επίσης μειωμένη. Αυτή η γνώση είχε ως αποτέλεσμα την ανάπτυξη φαρμάκων που ονομάζονται αγωνιστές υποδοχέα θρομβοποιητίνης (ΤΡΟ).
Επί του παρόντος υπάρχουν δύο αγωνιστές υποδοχέα ΤΡΟ που είναι διαθέσιμοι στις ΗΠΑ, το elthrombopag και το romiplostim. Το Elthrombopag είναι ένα φάρμακο που λαμβάνεται από το στόμα και το romiplostim χορηγείται μία φορά την εβδομάδα ως υποδόρια ένεση. Παρόλο που το elthrombopag φαίνεται να είναι ευκολότερη θεραπεία επειδή λαμβάνεται από το στόμα, δεν μπορούν να καταναλωθούν τρόφιμα που περιέχουν ασβέστιο αρκετές ώρες πριν και μετά τη δόση.
Μόλις προσδιοριστεί η δόση συντήρησης, οι ενήλικες μπορούν να μάθουν πώς να χορηγούν romiplostim στο σπίτι.
Οι αγωνιστές υποδοχέα ΤΡΟ θεωρούνται ως φάρμακα χρόνιας συντήρησης που χρησιμοποιούνται για να διατηρήσουν τον αριθμό των αιμοπεταλίων αρκετά υψηλό για να αποτρέψουν την αιμορραγία. Αυτά τα φάρμακα μπορούν να χρησιμοποιηθούν τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες με χρόνια ITP.
Όπως με πολλές ιατρικές θεραπείες, η σειρά της πρώτης, δεύτερης και τρίτης θεραπείας μπορεί να ποικίλει με βάση τα επιμέρους χαρακτηριστικά του ασθενούς. Εάν έχετε ερωτήσεις ή ανησυχίες σχετικά με τη θεραπεία σας, θα πρέπει να τις συζητήσετε με το γιατρό σας.
Πηγές:
Bussel JB. ITP στα παιδιά: Διαχείριση της χρόνιας νόσου. Σε: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN και Arnold DM. ITP σε ενήλικες: Δεύτερης Γραμμής και Μεταγενέστερες Θεραπείες. Σε: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.