Πώς διερευνάται η έρευνα και ανάπτυξη για ορφανά φάρμακα
Τι είναι ένα ορφανό φάρμακο και ποιο είναι το νόμο για τα ορφανά φάρμακα; Γιατί είναι σημαντική η έρευνα και ανάπτυξη για αυτά τα φάρμακα και ποια είναι τα εμπόδια;
Τι είναι ορφανό φάρμακο; - Ορισμός
Ένα ορφανό φάρμακο είναι ένα φάρμακο (φαρμακευτικό) το οποίο παραμένει ανεπαρκώς λόγω της έλλειψης μιας εταιρείας για να βρει το φάρμακο κερδοφόρο. Συχνά ο λόγος που το φάρμακο δεν είναι επικερδές είναι ότι υπάρχουν σχετικά λίγοι άνθρωποι που θα αγοράσουν το φάρμακο όταν ζυγίζονται ενάντια στην έρευνα και την ανάπτυξη που απαιτείται για την παρασκευή του φαρμάκου.
Με απλά λόγια, ορφανά φάρμακα είναι εκείνα που οι εταιρείες δεν αναμένουν να κάνουν πολλά χρήματα από, και αντ 'αυτού κατευθύνουν τις προσπάθειές τους σε φάρμακα που θα φέρει χρήματα.
Γιατί μερικά φάρμακα είναι "Ορφανά φάρμακα"
Οι εταιρείες φαρμάκων και βιοτεχνολογίας ερευνούν συνεχώς και αναπτύσσουν νέα φάρμακα για τη θεραπεία των ιατρικών καταστάσεων και τα νέα φάρμακα κυκλοφορούν συχνά στην αγορά. Οι άνθρωποι που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες ή διαταραχές, από την άλλη πλευρά, δεν βλέπουν την ίδια προσοχή στην έρευνα φαρμάκων για τις ασθένειες τους. Αυτό οφείλεται στο γεγονός ότι ο αριθμός τους είναι μικρός και, ως εκ τούτου, η πιθανή αγορά νέων φαρμάκων για τη θεραπεία αυτών των σπάνιων ασθενειών (συνήθως αναφέρεται ως "ορφανά φάρμακα") είναι επίσης μικρή.
Μια σπάνια ασθένεια εμφανίζεται σε λιγότερα από 200.000 άτομα στις Ηνωμένες Πολιτείες ή σε λιγότερα από 5 ανά 10.000 άτομα στην Ευρωπαϊκή Ένωση. Οι κυβερνητικές ρυθμιστικές αρχές στις Ηνωμένες Πολιτείες και στην Ευρωπαϊκή Ένωση έλαβαν έτσι μέτρα για τη μείωση αυτής της ανισότητας στην ανάπτυξη των ναρκωτικών
Κίνητρα για την αύξηση της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων
Αναγνωρίζοντας ότι δεν έχουν αναπτυχθεί επαρκή φάρμακα για σπάνιες παθήσεις στις ΗΠΑ και ότι οι φαρμακευτικές εταιρείες θα υποστούν πραγματική οικονομική ζημία στην ανάπτυξη ναρκωτικών για σπάνιες συνθήκες, το αμερικανικό Κογκρέσο ψήφισε το νόμο για τα ορφανά φάρμακα το 1983.
Το Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων των ΗΠΑ
Η Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) είναι υπεύθυνη για τη διασφάλιση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων στην αγορά στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Η FDA δημιούργησε το Γραφείο Ανάπτυξης Ορφανών Προϊόντων (OOPD) για να βοηθήσει στην ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (και άλλων ιατρικών προϊόντων για σπάνιες παθήσεις), συμπεριλαμβανομένης της παροχής ερευνητικών επιχορηγήσεων.
Τα ορφανά φάρμακα, όπως και άλλα φάρμακα, πρέπει ακόμα να βρεθούν ασφαλή και αποτελεσματικά μέσω της έρευνας και των κλινικών δοκιμών ενώπιον του FDA θα τα εγκρίνει για μάρκετινγκ.
Ο αμερικανικός νόμος για τα ορφανά φάρμακα του 1983
Ο νόμος περί ορφανών φαρμάκων προσφέρει κίνητρα για να παρακινήσει τις εταιρείες να αναπτύξουν φάρμακα (και άλλα ιατρικά προϊόντα) για τις μικρές αγορές ατόμων με σπάνιες διαταραχές (στις ΗΠΑ το 47% των σπάνιων παθήσεων επηρεάζει λιγότερους από 25.000 ανθρώπους). Αυτά τα κίνητρα περιλαμβάνουν:
- Ομοσπονδιακές φορολογικές πιστώσεις για την έρευνα (έως και 50% του κόστους) για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων.
- Ένα εγγυημένο μονοετές έτος για τις πωλήσεις ναρκωτικών για την πρώτη εταιρεία που θα λάβει έγκριση από την FDA για ένα συγκεκριμένο φάρμακο. Αυτό ισχύει μόνο για την εγκεκριμένη χρήση του φαρμάκου. Μια άλλη αίτηση για διαφορετική χρήση θα μπορούσε επίσης να εγκριθεί από το FDA και η εταιρεία θα έχει αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας για το φάρμακο και για αυτή τη χρήση.
- Παρεκκλίσεις από τα τέλη αίτησης έγκρισης φαρμάκων και τα ετήσια τέλη προϊόντων FDA.
Πριν από τη μετάβαση του νόμου περί ορφανών φαρμάκων, λίγα ορφανά φάρμακα ήταν διαθέσιμα για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών.
Από τον νόμο, περισσότερα από 200 ορφανά φάρμακα έχουν εγκριθεί από την FDA για το μάρκετινγκ στις ΗΠΑ
Επίδραση του νόμου για τα ορφανά φάρμακα στα φαρμακευτικά προϊόντα των ΗΠΑ
Από τότε που τέθηκε σε ισχύ το νόμο για τα ορφανά φάρμακα το 1983, υπεύθυνο για την ανάπτυξη πολλών ναρκωτικών. Έως το 2012 υπήρχαν τουλάχιστον 378 φάρμακα που εγκρίθηκαν μέσω αυτής της διαδικασίας και ο αριθμός τους συνεχίζει να ανεβαίνει.
Παράδειγμα διαθέσιμων φαρμάκων λόγω του νόμου περί ορφανών φαρμάκων
Μεταξύ των φαρμάκων που έχουν εγκριθεί περιλαμβάνονται εκείνα όπως:
- Αδρενοκορτικοτροπική ορμόνη (ACTH) για τη θεραπεία βρεφικών σπασμών
- Τετραμπενζίνη για τη θεραπεία της χορείας που εμφανίζεται σε άτομα με νόσο του Huntington
- Θεραπεία υποκατάστασης ενζύμου για εκείνους με διαταραχή αποθήκευσης γλυκογόνου, ασθένεια Pompe
Διεθνής έρευνα και ανάπτυξη για ορφανά φάρμακα
Όπως και το Κογκρέσο των ΗΠΑ, η κυβέρνηση της Ευρωπαϊκής Ένωσης (ΕΕ) έχει αναγνωρίσει την ανάγκη να αυξηθεί η έρευνα και η ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων.
Επιτροπή Ορφανών Φαρμάκων
Το Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (EMEA), που συστάθηκε το 1995, είναι υπεύθυνο για τη διασφάλιση της ασφάλειας και της αποτελεσματικότητας των φαρμάκων στην αγορά της ΕΕ. Συγκεντρώνει τους επιστημονικούς πόρους των 25 κρατών μελών της ΕΕ. Το 2000, ιδρύθηκε η Επιτροπή Ορφανών Φαρμακευτικών Προϊόντων (COMP) για να επιβλέπει την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων στην ΕΕ.
Κανονισμού για τα ορφανά φάρμακα
Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα, που εγκρίθηκε από το Ευρωπαϊκό Συμβούλιο, παρέχει κίνητρα για την ανάπτυξη ορφανών φαρμάκων (και άλλων ιατρικών προϊόντων για σπάνιες παθήσεις) στην ΕΕ, μεταξύ των οποίων:
- Παραίτηση τελών σχετικά με τη διαδικασία έγκρισης της εμπορίας.
- Ένα εγγυημένο δεκαετές μονοπώλιο για την πώληση ναρκωτικών για την πρώτη εταιρεία που θα λάβει έγκριση EMEA για εμπορία ενός φαρμάκου. Αυτό ισχύει μόνο για την εγκεκριμένη χρήση του φαρμάκου.
- Κοινοτική άδεια κυκλοφορίας - μια κεντρική διαδικασία άδειας κυκλοφορίας η οποία επεκτείνεται σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.
- Πρωτόκολλο βοήθειας, που σημαίνει παροχή επιστημονικών συμβουλών σε φαρμακευτικές εταιρείες σχετικά με τις διάφορες δοκιμές και τις κλινικές δοκιμές που απαιτούνται για την ανάπτυξη ενός φαρμάκου.
Ο κανονισμός για τα ορφανά φάρμακα είχε το ίδιο ευεργετικό αποτέλεσμα στην ΕΕ ότι ο νόμος για τα ορφανά φάρμακα είχε στις ΗΠΑ, αυξάνοντας σημαντικά την ανάπτυξη και την εμπορία ορφανών φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις.
Κατώτατη γραμμή για το νόμο για τα ορφανά φάρμακα
Εκείνη την εποχή υπάρχει μεγάλη διαμάχη σχετικά με το νόμο για τα ορφανά φάρμακα, με την ανάγκη για θεραπείες για σπάνιες ασθένειες στη μία πλευρά της κλίμακας και με ερωτήσεις σχετικά με τη βιωσιμότητα από την άλλη. Ευτυχώς, αυτές οι πράξεις, τόσο στις Ηνωμένες Πολιτείες όσο και στην Ευρώπη, έχουν αυξήσει την ευαισθητοποίηση για τις πολλές σπάνιες ασθένειες, οι οποίες, όταν προστεθούν μαζί, δεν είναι όλες ασυνήθιστες.
Πηγές:
Herder, M. Ποιος είναι ο σκοπός του νόμου για τα ορφανά φάρμακα; . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, Α., Και R. Griggs. Αθέλητες επιδράσεις της ονομασίας προϊόντος ορφανού για σπάνιες νευρολογικές διαταραχές. Χρονικά της Νευρολογίας . 2012. 72 (4): 481-490.
Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων. Ορισμός προϊόντος ορφανού: Φάρμακα και βιολογικά προϊόντα. Ενημερώθηκε 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm