Ανασκόπηση μεταμόσχευσης βλαστοκυττάρων για πρωτογενή μυελοϊνωση
Η επιλογή της βέλτιστης θεραπείας για πρωτογενή μυελοϊνώδη μπορεί να είναι δύσκολη. Συχνά δεν υπάρχει μια σαφής επιλογή. Υπάρχουν αρκετές θεραπείες για πρωτογενή μυελοφιβράτωση, αλλά μόνο μεταμόσχευση αιματοποιητικών βλαστοκυττάρων (που αναφέρεται επίσης ως μεταμόσχευση μυελού των οστών) είναι θεραπευτική.
Γιατί δεν έχουν όλοι μεταμοσχεύσεις;
Μια θεραπεία ακούγεται υπέροχη, έτσι μπορείτε να αναρωτηθείτε γιατί όλοι με πρωτογενή μυελοϊνωση δεν λαμβάνουν μεταμόσχευση.
Πρόκειται για την ισορροπία του κινδύνου και του οφέλους.
Η θεραπεία στην πρωτογενή μυελοϊνωμάτωση καθοδηγείται από την κατηγορία κινδύνου με βάση τα σημεία και τα συμπτώματα που αντιμετωπίζετε. Εάν δεν έχετε συμπτώματα ή έχετε συμπτώματα με ασθένειες χαμηλού κινδύνου, η μέση επιβίωση μετά τη διάγνωση είναι 15,4 έτη. Σε αυτή την περίπτωση, οι πιθανές επιπλοκές (οξεία ή χρόνια ασθένεια μοσχεύματος έναντι ξενιστή και θάνατος) που σχετίζονται με τη μεταμόσχευση αντισταθμίζουν το όφελος της θεραπείας. Μελέτες έδειξαν ότι η πενταετής επιβίωση σε άτομα με χαμηλό κίνδυνο ή με ενδιάμεσο κίνδυνο 1 ήταν χαμηλότερη αν είχαν υποβληθεί σε μεταμόσχευση αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων. Ωστόσο, στην ασθένεια ενδιάμεσου-2 και υψηλού κινδύνου, η πενταετής επιβίωση βελτιώθηκε σε άτομα που έλαβαν μεταμόσχευση σε σύγκριση με όσους δεν το έκαναν.
Αν έχετε πρωτογενή μυελοϊνωμάτωση ενδιάμεσου-2 ή υψηλού κινδύνου, προτιμάται η μεταμόσχευση αιματοποιητικών βλαστοκυττάρων (HSCT). Επειδή η μεγαλύτερη ηλικία αυξάνει τον κίνδυνο εμφάνισης επιπλοκών που σχετίζονται με τη μεταμόσχευση (κυρίως δευτερογενής σε σχέση με τη νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή ), το HSCT έχει ιστορικά διατηρηθεί για άτομα με πρωτογενή μυελοϊνώδη κάτω από την ηλικία των 60 ετών.
Δεδομένου ότι η διάμεση ηλικία των ατόμων με πρωτογενή μυελοϊνωμάτωση στη διάγνωση είναι 67, αυτό περιορίζει σημαντικά τον αριθμό των ατόμων με πρωτογενή μυελοϊνώδη που είναι πιθανά υποψήφια για αυτή τη θεραπεία. Επιπρόσθετα, ο προτιμώμενος δότης για HSCT είναι ένας συγγενής αδελφός. Ένας πλήρης αδελφός (η ίδια μητέρα και ο πατέρας με τον αποδέκτη) έχει μία στις τέσσερις πιθανότητες να είναι ένας αγώνας, περιορίζοντας περαιτέρω τον αριθμό των ατόμων που μπορούν να υποβληθούν σε αυτή τη θεραπεία.
Μετα-μεταμοσχευτική πρόγνωση
Επί του παρόντος, το 40 έως 60 τοις εκατό των ατόμων με πρωτογενή μυελοϊνωμάτωση που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση ζουν τουλάχιστον για τρία έως τέσσερα χρόνια. Υπάρχουν μερικά στοιχεία που υποδηλώνουν ότι η υποκλινική (χειρουργική απομάκρυνση της σπλήνας) πριν από τη μεταμόσχευση συνδέεται με βελτιωμένους ρυθμούς επιβίωσης ιδιαίτερα στους άνδρες, αλλά ο λόγος για αυτό δεν είναι πλήρως κατανοητός. Επιπλέον, τα άτομα που αναπτύσσουν μυελοϊνωμάτωση μετά από πολυκυτταραιμία ή βασική θρομβοκυτταραιμία φαίνεται να έχουν καλύτερο ποσοστό επιβίωσης μετά τη μεταμόσχευση σε σχέση με τα άτομα με πρωτογενή μυελοϊνωμάτωση.
Ποιος δεν είναι κατάλληλος;
Μερικοί άνθρωποι με ασθένειες υψηλού κινδύνου δεν είναι υποψήφιοι για HSCT. Αυτό εξαρτάται κυρίως από την πιθανότητα επιβίωσης μετά από HSCT.
Πράγματα όπως η υπερβολική μεγάλη σπλήνα (περισσότερο από οκτώ ίντσες κάτω από το κρημνό) και περισσότερες από 20 μεταγγίσεις αίματος πριν τη μεταμόσχευση (ειδικά αν έχετε και τα δύο) έχουν συσχετιστεί με χαμηλότερη πενταετή επιβίωση μετά τη μεταμόσχευση.
Τι εάν δεν είστε επιλέξιμοι;
Επομένως, τι συνιστάται εάν έχετε πρωτοπαθή μυελοϊνώδη υψηλού κινδύνου, αλλά δεν είστε επιλέξιμοι για HSCT ή δεν έχετε δότη; Εάν έχετε συμπτώματα όπως οδυνηρή διεύρυνση της σπλήνας, κόπωση, οστικός πόνος, νυχτερινή εφίδρωση, κλπ., Η ρουξολιτινίμπη μπορεί να είναι μια λογική θεραπεία.
Το Ruxolitinib έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τα συμπτώματα, μειώνει το μέγεθος της σπλήνας και βελτιώνει την αναιμία σε άτομα με πρωτογενή μυελοϊνωση. Μια άλλη εναλλακτική λύση στην HSCT μπορεί να είναι η εγγραφή σε μια κλινική δοκιμή. Αυτό θα σας δώσει πρόσβαση σε φάρμακα που μελετώνται ως πιθανή θεραπεία νωρίς για την πρωτογενή μυελοφιβολία.
Δεν είναι εύκολο να μάθετε ότι δεν είστε κατάλληλος για θεραπεία, αλλά θυμηθείτε να εξερευνήσετε όλες τις επιλογές σας.
Το μέλλον των μεταμοσχεύσεων ως θεραπεία
Με βελτιώσεις στις θεραπείες γύρω από τη μεταμόσχευση, όπως το σχήμα που χρησιμοποιείται για την παρασκευή μυελού των οστών πριν από τη μεταμόσχευση και τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για την πρόληψη της νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή, πραγματοποιούνται περισσότερες μεταμοσχεύσεις σε άτομα ηλικίας άνω των 60 ετών και με εναλλακτικούς δότες τέλεια αντιστοιχισμένοι ή συναφείς μη σχετιζόμενοι δότες).
Ορισμένα κέντρα θα μεταμοσχεύσουν άτομα με μυελοϊνωμάτωση μέχρι την ηλικία των 75 ετών.
Ας ελπίσουμε ότι, με συνεχείς βελτιώσεις, το HSCT θα είναι διαθέσιμο σε περισσότερους ανθρώπους με μυελοϊνωμάτωση. Επειδή η πρωτογενής μυελοϊνωμάτωση είναι μια σπάνια κατάσταση, θα χρειαστούν χρόνια πριν έχουμε σαφή κατανόηση του ρόλου των εναλλακτικών δοτών στο HSCT για αυτή τη διαταραχή.
Πηγές:
Ballen K. Πώς να διαχειριστεί το θέμα της μεταμόσχευσης στη μυελοϊνωση. Εφημερίδα του καρκίνου του αίματος. 2012 · 2: e59.
Tefferi Α. Διαχείριση πρωτογενούς μυελοϊνώσεως. Σε: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Πρόσβαση στις 29 Ιουνίου 2016.)