Πώς μπορείτε να πάρετε την παρηγορητική χρήση ναρκωτικών από ένα διερευνητικό φάρμακο;
Τι σημαίνει παρηγορητική χρήση ναρκωτικών για ασθενείς με καρκίνο; Σκεφτείτε τα εξής:
Τι συμβαίνει εάν υπάρχει μόνο μία μελέτη που θα μπορούσε να σας βοηθήσει, αλλά δεν πληροίτε τις απαιτήσεις εγγραφής σε κλινικές δοκιμές; Τι γίνεται αν αποτύχετε όλες τις εναλλακτικές θεραπείες εκτός από μια πολλά υποσχόμενη θεραπεία που δεν έχει ακόμη εγκριθεί από την FDA;
Όταν συμβεί αυτό, ο FDA έχει ένα εφεδρικό σχέδιο στη θέση του. Αυτό ονομάζεται απαλλαγή από την παρηγορητική χρήση ή διευρυμένη πρόσβαση σε ερευνητικά φάρμακα.
Ποια είναι η έννοια και ο σκοπός της "Παρηγορητικής Χρήσης ναρκωτικών;"
Η παρηγορητική χρήση ναρκωτικών αναφέρεται στη χρήση ενός πειραματικού φαρμάκου (πειραματικού φαρμάκου) ή ιατρικής συσκευής (που δεν έχει ακόμη εγκριθεί από το FDA) εκτός κλινικής δοκιμής για θεραπεία όταν δεν υπάρχει εναλλακτική ικανοποιητική θεραπεία. Πριν από την έγκριση της FDA, ένα ερευνητικό φάρμακο δεν μπορεί να πωληθεί ή να διατεθεί στην αγορά στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Τι είναι το ερευνητικό νέο φάρμακο (IND); - Επισκόπηση των κλινικών δοκιμών και της διαδικασίας έγκρισης της FDA
Πριν συζητήσει τη χρήση συμπονετικών ναρκωτικών, μπορεί να βοηθήσει στην υποστήριξη και περιγραφή της διαδικασίας ενός νέου φαρμάκου ή διαδικασίας, καθώς αναπτύσσεται και τελικά απορρίπτεται ή εγκρίνεται από τη διαδικασία έγκρισης της FDA για χρήση από το ευρύ κοινό. Για αυτή τη συζήτηση, θα περιορίσω τη διαδικασία μόνο στα φάρμακα.
Το πρώτο βήμα που χρησιμοποιούν οι ερευνητές κατά την αξιολόγηση μιας πιθανής φαρμακευτικής αγωγής είναι οι μη ανθρώπινες μελέτες. Τα νέα φάρμακα σε αυτή τη ρύθμιση δοκιμάζονται είτε σε καρκινικά κύτταρα που αναπτύσσονται σε ένα πιάτο στο εργαστήριο, είτε σε άλλα ζώα, όπως ποντίκια. Όταν οι μελέτες αυτές θεωρούνται επαρκώς πλήρεις, οι δοκιμές σε ανθρώπους περνούν έπειτα από 3 φάσεις κλινικών δοκιμών .
Οι κλινικές μελέτες Φάσης 1 γίνονται σε μικρό αριθμό ατόμων και έχουν σχεδιαστεί για να απαντήσουν στην ερώτηση: "Είναι ασφαλές το φάρμακο;" Οι δοκιμές Φάσης 2 είναι το επόμενο βήμα, το οποίο έχει σχεδιαστεί για να απαντήσει στην ερώτηση: "Λειτουργεί η θεραπεία;" Το τελικό στάδιο πριν από την έγκριση (ή απόρριψη) της FDA είναι οι κλινικές δοκιμές φάσης 3, δοκιμές που χρησιμοποιούνται για να απαντηθεί η ερώτηση: "Η θεραπεία λειτουργεί καλύτερα από τις εγκεκριμένες θεραπείες ή με λιγότερες παρενέργειες;"
Χρησιμοποιώντας αυτό το σενάριο, η χρήση συμπονετικών ναρκωτικών θα ήταν η χρήση ενός φαρμάκου που βρίσκεται σε μία από τις φάσεις των κλινικών μελετών πριν από την έγκριση της FDA, αλλά όχι ως συμμετέχων σε μία από τις κλινικές δοκιμές.
Πότε μπορεί κάποιος να είναι κατάλληλος για χρήση παρηγορητικής χρήσης ναρκωτικών (απαλλαγή από παρηγορητική χρήση);
Στην ιδανική περίπτωση, οι ασθενείς με καρκίνο που μπορούν να ωφεληθούν από ένα νέο ερευνητικό φάρμακο (IND) θα ενταχθούν σε μια ενεργή κλινική δοκιμή που μελετά το φάρμακο αυτό . Τούτου λεχθέντος, μερικοί άνθρωποι που μπορούν να επωφεληθούν από ένα φάρμακο που μελετάται μπορεί να μην ανταποκρίνονται στα συγκεκριμένα κριτήρια για εγγραφή σε αυτή την κλινική δοκιμή για λόγους όπως η ηλικία, οι προηγούμενες θεραπείες, η κατάσταση απόδοσης ή άλλες προϋποθέσεις αποκλεισμού. Στην περίπτωση αυτή, πρέπει να πληρούνται δύο κριτήρια:
- Δεν πρέπει να υπάρχει διαθέσιμη ικανοποιητική εναλλακτική θεραπεία για τη διάγνωση, την παρακολούθηση ή τη θεραπεία σοβαρών ασθενειών και
- Ο πιθανός κίνδυνος για το άτομο από το ελεγχόμενο φάρμακο (ή τη διαδικασία) δεν είναι μεγαλύτερος από τον πιθανό κίνδυνο από την ίδια την ασθένεια.
Τι είναι η διευρυμένη πρόσβαση στα ερευνητικά φάρμακα;
Εάν διαβάσετε τα έγγραφα της FDA, μπορείτε να αναρωτηθείτε ποια είναι η διαφορά μεταξύ της εξαίρετης πρόσβασης και της απαλλαγής από την παρηγορητική χρήση ή αν χρησιμοποιούνται εναλλακτικά. Η απάντηση είναι ότι υπάρχουν 3 βαθμοί διευρυμένης πρόσβασης, με το πρώτο να αναφέρεται σε χρήση από ένα άτομο Αυτές οι βαθμίδες περιλαμβάνουν:
- Η χρήση ερευνών φαρμάκων για μεμονωμένους ασθενείς
- Μερικοί πληθυσμοί μεσαίου μεγέθους ασθενών (μέχρι 100) και
- Μεγαλύτερες ομάδες ασθενών (άνω των 100)
Απαιτήσεις για ατομική πρόσβαση σε ερευνητικά φάρμακα για καρκίνο
Για την ατομική πρόσβαση πρέπει να πληρούνται οι ακόλουθες προϋποθέσεις:
- Το φάρμακο (ή η διαδικασία) πρέπει να είναι για τη διάγνωση, την παρακολούθηση ή τη θεραπεία μιας σοβαρής ασθένειας.
- Ο ασθενής δεν πρέπει να είναι επιλέξιμος για τυχόν διεξαγόμενες κλινικές δοκιμές του φαρμάκου.
- Ο FDA πρέπει να καθορίσει ότι η απαλλαγή από την παρηγορητική χρήση δεν θα επηρεάσει κανένα στάδιο συνεχιζόμενων κλινικών δοκιμών του φαρμάκου.
- Δεν πρέπει να υπάρχει ικανοποιητική εναλλακτική ή συγκρίσιμη θεραπεία διαθέσιμη για τον ασθενή ή ο ασθενής δεν είναι σε θέση να ανεχθεί αυτές τις εναλλακτικές θεραπείες.
- Ο ασθενής πρέπει να έχει μια διάγνωση καρκίνου για την οποία το εξεταζόμενο φάρμακο έχει επιδείξει δραστηριότητα. Με άλλα λόγια, ο FDA πρέπει να καθορίσει ότι υπάρχουν αρκετές αποδείξεις ότι το φάρμακο είναι ασφαλές και αποτελεσματικό για να δικαιολογήσει τη χρήση του για έναν συγκεκριμένο ασθενή.
- Ένας ασθενής πρέπει συνήθως να έχει υποβληθεί σε τυπική θεραπεία που δεν είναι επιτυχής.
- Το φάρμακο πρέπει να χρησιμοποιείται για σοβαρή ή απειλητική για τη ζωή κατάσταση, όπου οι κίνδυνοι της πειραματικής θεραπείας αντισταθμίζουν τους κινδύνους μη θεραπείας. Με άλλα λόγια, ο κίνδυνος, συμπεριλαμβανομένου του θανάτου, της πειραματικής θεραπείας θεωρείται μικρότερος από τον κίνδυνο θανάτου από τη νόσο χωρίς τη θεραπεία.
- Η απόκτηση του φαρμάκου περιλαμβάνει την ενεργό συμμετοχή τόσο του ιατρού όσο και του ασθενούς
- Ο γιατρός πρέπει να είναι πρόθυμος να διαχειριστεί το φάρμακο και να ολοκληρώσει την παρακολούθηση της θεραπείας
- Η εταιρεία που κάνει το φάρμακο πρέπει να συμφωνήσει να παράσχει το φάρμακο (ο FDA δεν μπορεί να "αναγκάσει" την εταιρεία να παράσχει το φάρμακο.) Εάν η εταιρεία ζητήσει την πληρωμή για το φάρμακο, ο ασθενής πρέπει να παράσχει αυτή την πληρωμή.
- Το FDA, μετά την παραλαβή της αίτησης, θα αποφασίσει εάν θα επιτρέψει ή όχι την απαλλαγή από την παρηγορητική χρήση. Είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι παρόλο που αυτό ακούγεται σαν μια δύσκολη διαδικασία, από το 2009 ο FDA ενέκρινε τη συντριπτική πλειοψηφία εάν έχει λάβει νέες ερευνητικές εφαρμογές φαρμάκων .
Διαδικασία υποβολής αιτήσεων για χρήση παρηγορητικής χρήσης ναρκωτικών
Υπάρχουν 2 τύποι εφαρμογών για παρηγορητική χρήση. Αυτά περιλαμβάνουν:
- Χρήση έκτακτης ανάγκης - Σε περίπτωση έκτακτης ανάγκης μπορεί να ζητηθεί τηλεφωνικώς (ή άλλη ταχεία μορφή επικοινωνίας) και ένας υπάλληλος της FDA μπορεί να δώσει εξουσιοδότηση μέσω τηλεφώνου για να ξεκινήσει τη θεραπεία. Ο θεράπων ιατρός πρέπει να παρακολουθήσει τη συγκεκριμένη έγγραφη εξουσιοδότηση με γραπτή αίτηση έρευνας για χρήση ναρκωτικών εντός 15 ημερών από την προφορική χρήση του φαρμάκου από την FDA. (Εάν δεν υπάρχει αρκετός χρόνος για να λάβετε έγκριση από την εξεταστική επιτροπή αξιολόγησης (IRB) σε περίπτωση εμφάνισης, η θεραπεία μπορεί να ξεκινήσει χωρίς έγκριση από το IRB, εφόσον η IRB ειδοποιηθεί από τον ιατρό που παρέχει την επείγουσα θεραπεία εντός 5 εργάσιμων ημερών.)
- Παρηγορητική χρήση (πρόσβαση μεμονωμένου ασθενούς) - Εκτός αν υπάρχει επικίνδυνη για τη ζωή κατάσταση έκτακτης ανάγκης, ο θεράπων ιατρός πρέπει να ολοκληρώσει μια ερευνητική νέα εφαρμογή χρήσης ναρκωτικών. Μόλις η αίτηση υποβληθεί στο FDA, ο FDA διαθέτει περίοδο 30 ημερών κατά την οποία η αίτηση μπορεί να αναθεωρηθεί και να ληφθεί απόφαση σχετικά με την αποδοχή ή την άρνηση. Λάβετε υπόψη ότι, τις περισσότερες φορές, η απόφαση θα μοιραστεί με τον θεράποντα ιατρό το συντομότερο δυνατό.
(Δεδομένου ότι αυτές οι πληροφορίες αλλάζουν με το χρόνο, ελέγξτε τις πηγές του FDA που αναφέρονται στο κάτω μέρος αυτού του άρθρου για τις πιο ενημερωμένες πληροφορίες.)
Τι πρέπει να γνωρίζετε ως ασθενής
Υπάρχουν πολλά πράγματα που πρέπει να θυμάστε εάν εξετάζετε τη χρήση ενός ερευνητικού φαρμάκου. Αυτά περιλαμβάνουν:
- Το φάρμακο (ή η διαδικασία) μπορεί να έχει σοβαρούς κινδύνους.
- Δεδομένου ότι το φάρμακο (ή διαδικασία) δεν έχει ακόμη εγκριθεί από το FDA, δεν είναι γνωστό εάν το ελεγχόμενο φάρμακο είναι καλύτερο από ή χειρότερο από το πρότυπο φάρμακο. Δεν μπορείτε να λάβετε πρόσθετο όφελος από το φάρμακο.
- Οι βραχυπρόθεσμες παρενέργειες και οι μακροπρόθεσμες παρενέργειες του φαρμάκου δεν είναι ακόμα πλήρως γνωστές.
Την ευθύνη του γιατρού σας για τη χρήση ναρκωτικών από παρηγορητική χρήση
Όταν υποβάλλετε αίτηση για χρήση παρηγορητικής χρήσης ναρκωτικών, θα είναι ο θεραπευτικός σας ογκολόγος (εκείνος που βλέπετε για φροντίδα) που θα είναι υπεύθυνος για την εφαρμογή, τη διαχείριση και την τεκμηρίωση της θεραπείας.
- Ο θεράπων ιατρός πρέπει να συμπληρώσει μια αίτηση όπως περιγράφεται παραπάνω.
- Ο θεράπων ιατρός θα είναι υπεύθυνος για την υποβολή ενός πρωτοκόλλου θεραπείας και την απόδειξη του FDA με μια αναφορά για το αποτέλεσμα της θεραπείας, περίληψη και τυχόν παρενέργειες.
- Ο θεράπων ιατρός είναι υπεύθυνος για την απόκτηση του φαρμάκου από τον κατασκευαστή / παρασκευαστή και για την καταγραφή οποιωνδήποτε εναπομενόντων φαρμάκων μετά την επεξεργασία.
- Ο θεράπων ιατρός πρέπει να συμφωνεί να παρακολουθεί τον ασθενή καθ 'όλη τη διάρκεια της θεραπείας, ακολουθώντας όλες τις κατευθυντήριες γραμμές και ευθύνες, καθώς αναλαμβάνει το ρόλο του ερευνητή για αυτόν τον ασθενή.
Πηγές:
Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου. Πρόσβαση στα ερευνητικά φάρμακα. Ενημερώθηκε 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet
Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Διευρυμένη πρόσβαση (συμπαθητική χρήση). Ενημερώθηκε 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm
Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Επεκταμένη πρόσβαση: Πληροφορίες για τους ασθενείς. Ενημερώθηκε 03/03/16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm
Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). Διευρυμένη πρόσβαση: Πληροφορίες για τους γιατρούς. Ενημερώθηκε 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm
Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA). IDE πρόωρη / διευρυμένη πρόσβαση. Ενημερώθηκε 26/3/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm