Τι σημαίνει "σημαντική"; Σε μια κλινική δοκιμή σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα ενός φαρμάκου, η διαπίστωση ότι τα προκύπτοντα δεδομένα (πληροφορίες) είναι "στατιστικά σημαντικά" είναι ένας επιστημονικός τρόπος που λέει ότι το αποτέλεσμα ήταν απίθανο να συνέβη τυχαία. Ως εκ τούτου, το αποτέλεσμα πιθανότατα οφείλεται στα αποτελέσματα του φαρμάκου που μελετήθηκε.
Κατανόηση των P-Values
Φυσικά, το να φτάσουμε σε αυτό το συμπέρασμα δεν είναι τόσο απλό όσο ακούγεται.
Οι ερευνητές χρησιμοποιούν συνήθως μια γνωστή και αξιόπιστη στατιστική μέθοδο για τη μέτρηση και την αξιολόγηση των αποτελεσμάτων από τη μελέτη στη μελέτη. Ονομάζεται "p-value" και μετράει την πιθανότητα ότι τα αποτελέσματα της μελέτης συνέβησαν τυχαία.
Η τιμή p παρέχει ένα ποσοστό αυτής της πιθανότητας, βάσει στατιστικών δοκιμών των αποτελεσμάτων της μελέτης. Έτσι, εάν μια τιμή p είναι 0,01, υπάρχει πιθανότητα 1% ότι το αποτέλεσμα οφείλεται στην τύχη και 99% πιθανότητα ότι δεν ήταν - αυτό, αντ 'αυτού, οφειλόταν στην επίδραση του φαρμάκου.
Η πιο συνηθισμένη απόκλιση για τις τιμές ρ είναι 0,05 - δηλαδή, αν η τιμή p είναι 0,06, τότε θεωρείται στατιστικά σημαντική. Από την άλλη πλευρά, εάν η τιμή p είναι 0,04, τότε το αποτέλεσμα είναι στατιστικά σημαντικό.
Ποια είναι η "Null Hypothesis";
Μπορεί να γνωρίζετε ότι η λέξη "null" σχετίζεται με "μηδέν". Σε αυτό το είδος στατιστικής μέτρησης, οι ερευνητές ξεκινούν με την παραδοχή μηδενικής διαφοράς μεταξύ, για παράδειγμα, ενός νέου φαρμάκου και ενός παλαιότερου φαρμάκου.
Αυτό μπορεί να φαίνεται περίεργο, καθώς θέλουν να μάθουν αν το νέο είναι καλύτερο από το παλαιότερο. Αλλά λειτουργεί. Δείτε πώς:
Ας υποθέσουμε ότι μια μελέτη είναι πράγματι σχεδιασμένη για να διαπιστώσει αν μια νέα φαρμακευτική αγωγή είναι καλύτερη από μια παλαιότερη. Η μηδενική υπόθεση αναφέρεται ως εξής: "Δεν υπάρχει διαφορά στην επίδραση (αποτέλεσμα ασθενούς) μεταξύ της νέας φαρμακευτικής αγωγής Χ και της παλαιότερης φαρμακευτικής ουσίας Υ". Μια τιμή ρ 0,04 στη συνέχεια μεταφράζεται σε: Με βάση τα δεδομένα της μελέτης, υπάρχει 4% πιθανότητα ότι δεν υπάρχει διαφορά μεταξύ των δύο φαρμάκων.
Φυσικά, αυτό σημαίνει ότι υπάρχει μια πιθανότητα 96% ότι υπάρχει διαφορά μεταξύ τους.
Τι σημαίνει "Σημαντικό"; Ένα παράδειγμα της πραγματικής ζωής
Για να χρησιμοποιήσουμε ένα πραγματικό παράδειγμα, ας δούμε τη μελέτη REGARD για άτομα με σκλήρυνση κατά πλάκας (MS). Η μελέτη αυτή συνέκρινε το φάρμακο Copaxone με το Rebif .
Ένα αποτέλεσμα (αποτέλεσμα) που μελετήθηκε ήταν ο χρόνος που πέρασε πριν από την πρώτη υποτροπή της MS μετά από 96 εβδομάδες που ήταν στα φάρμακα. Η τιμή p για αυτή τη διαφορά ήταν p = 0.64, που σημαίνει ότι, επειδή η τιμή p ήταν μεγαλύτερη από 0.05, δεν υπήρχε στατιστικά σημαντική διαφορά μεταξύ των χρόνων μέχρι η πρώτη υποτροπή σε ασθενείς σε οποιοδήποτε φάρμακο. Διαφορετικά, υπήρχε πιθανότητα 64% να μην υπάρχει στατιστικά σημαντική διαφορά.
Ωστόσο, ένα άλλο αποτέλεσμα που μελετήθηκε ήταν ο αριθμός των ενεργών βλαβών που παρατηρήθηκαν σε σαρώσεις μαγνητικής τομογραφίας των δύο ομάδων. Αποδείχθηκε ότι οι συμμετέχοντες στη μελέτη που έλαβαν θεραπεία με Rebif είχαν κατά μέσο όρο 0,24 βλάβες MS ανά σάρωση, ενώ οι ασθενείς που έλαβαν Copaxone είχαν κατά μέσο όρο 0,41 βλάβες ανά σάρωση. Σε αυτή την περίπτωση, p = 0,0002, αυτό σημαίνει ότι αυτό ήταν ένα στατιστικά σημαντικό εύρημα.
Τι σημαίνει "Σημαντικό" σε μεμονωμένους ασθενείς και τους γιατρούς τους;
Είναι σημαντικό να έχετε κατά νου ότι το "στατιστικά σημαντικό" δεν σημαίνει απαραίτητα ότι κάτι είναι κλινικά σημαντικό ή ουσιαστικό για τα άτομα.
Για παράδειγμα, η διαφορά στον αριθμό των ενεργών MS βλαβών στη μελέτη που συζητήθηκε παραπάνω είναι μικρή, αν και είναι στατιστικά σημαντική. Έτσι, πιθανότατα δεν θα ήταν ο κύριος λόγος που ένας γιατρός επιλέγει ένα από τα φάρμακα πάνω από το άλλο. Ο γιατρός μπορεί να δώσει σε άλλους παράγοντες μεγαλύτερο βάρος στην απόφαση θεραπείας. Για παράδειγμα, οι ανεπιθύμητες ενέργειες των φαρμάκων, το κόστος και η συχνότητα έγχυσης.
Πράγματα που πρέπει να θυμάστε κατά την εξέταση μιας έκθεσης κλινικής μελέτης
Όπως μπορεί να υποψιάζεστε, υπάρχουν πολλοί περισσότεροι παράγοντες (για παράδειγμα, πόσοι συμμετέχοντες μελετώνται ή πώς μετριούνται τα αποτελέσματα) που μπορούν να επηρεάσουν τα αποτελέσματα της τελικής τιμής p της κλινικής μελέτης.
Ωστόσο, γνωρίζοντας τι σημαίνουν οι τιμές p είναι ένα τεράστιο πλεονέκτημα για την κατανόηση των πληροφοριών από μια κλινική μελέτη για ερευνητές, γιατρούς και ασθενείς.
Διαβάστε τουλάχιστον την περίληψη (σύντομη περίληψη) της μελέτης. Μπορεί να παράσχει περισσότερες λεπτομέρειες σχετικά με ένα φάρμακο από ό, τι μπορείτε να πάρετε από μια διαφήμιση μιας γραμμής σε ένα κομμάτι μάρκετινγκ ή μια επικεφαλίδα φυλλαδίου.
Πηγή:
Mikol DD, Barkhof F, Chang Ρ, Coyle ΡΚ, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski Β, Uitdehaag ΒΜ, Ομάδα μελέτης REGARD. Σύγκριση της υποδόριας ιντερφερόνης βήτα-1a με το glatiramer acetate σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας (μελέτη REBIF vs Glatiramer Acetate in Relapsing MS Disease [REGARD]): μια πολυκεντρική, τυχαιοποιημένη, παράλληλη, ανοικτή δοκιμή. Lancet Neurol. 2008 Oct 7 (10): 903-914.