Η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων είναι ένας πειραματικός και αναδυόμενος τομέας έρευνας της πολλαπλής σκλήρυνσης (MS) , και μέχρι στιγμής τα επιστημονικά αποτελέσματα είναι ελπιδοφόρα. Τούτου λεχθέντος, οι ειδικοί είναι προσεκτικοί, καθώς αυτός ο τύπος θεραπείας φορολογεί το σώμα και απαιτεί προσεκτική ζύγιση των επαγγελματιών έναντι των μειονεκτημάτων.
Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων στη σκλήρυνση κατά πλάκας
Στο παρελθόν, μεταμοσχεύσεις βλαστοκυττάρων προορίζονταν για άτομα με συγκεκριμένους τύπους καρκίνου του αίματος ή του μυελού των οστών, όπως η λευχαιμία, το λέμφωμα ή το πολλαπλό μυέλωμα.
Αλλά τα τελευταία χρόνια, η μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων έχει διερευνηθεί για τη θεραπεία άλλων ιατρικών παθήσεων που σχετίζονται με το ανοσοποιητικό σύστημα, συμπεριλαμβανομένης της πολλαπλής σκλήρυνσης.
Μια μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων για τη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας αρχίζει με μια διαδικασία που ονομάζεται συλλογή βλαστικών κυττάρων. Αυτή η διαδικασία συνεπάγεται την απομάκρυνση των βλαστικών κυττάρων ενός ατόμου από το δικό του αίμα (προσβάσιμο μέσω μιας φλέβας) ή από το δικό του μυελό των οστών (προσπελάσιμο μέσω βελόνας στην λεκάνη).
Ο επίσημος ιατρικός όρος για αυτό είναι ένα αυτόλογο μεταμόσχευμα αιμοποιητικών κυττάρων - αυτόλογο που σημαίνει ότι χρησιμοποιούνται τα ίδια τα βλαστοκύτταρα ενός ατόμου και αιματοποιητική έννοια που σχηματίζει κύτταρα αίματος.
Μόλις συλλεχθούν και αποθηκευτούν τα βλαστοκύτταρα, ένα άτομο θα έχει είτε το καταστέλλει το ανοσοποιητικό του σύστημα (αποκαλούμενο μεταμόσχερο που δεν είναι μυελοαπελαβητικό) είτε έχει εξαλειφθεί (που ονομάζεται μεταμόσχευση μυελοαμβάσματος). Αυτή η καταστολή ή σκούπισμα επιτυγχάνεται μέσω χημειοθεραπευτικών φαρμάκων και αντισωμάτων που εξασθενούν ανοσοποιητικά.
Η διαφορά μεταξύ της καταστολής και της αφαίρεσης του ανοσοποιητικού συστήματος (σκούπισμα) είναι ότι το σκούπισμα απαιτεί υψηλότερες, πιο τοξικές δόσεις χημειοθεραπείας, σε σύγκριση με την καταστολή, η οποία απαιτεί χαμηλότερες, λιγότερο τοξικές δόσεις.
Μετά την ολοκλήρωση αυτής της φάσης, ένα άτομο θα ξεκουραστεί για δυο μέρες πριν υποβληθεί σε έγχυση βλαστοκυττάρων - μια διαδικασία στην οποία τα βλαστικά κύτταρα δίδονται πίσω στο άτομο μέσω μιας φλέβας.
Μόλις εγχυθούν, αυτά τα στελέχη μετακινούνται από το αίμα στο μυελό των οστών όπου αναπαράγουν και δημιουργούν ένα νέο ανοσοποιητικό σύστημα - με την ιδέα ότι αυτό το νέο και βελτιωμένο ανοσοποιητικό σύστημα θα είναι υγιές και δεν θα επιτεθεί στη θήκη μυελίνης στον εγκέφαλο και στη σπονδυλική στήλη κορδόνι.
Η επιστήμη πίσω από τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων σε σκλήρυνση κατά πλάκας
Σε μια καναδική μελέτη του 2016 στο Lancet, 12 ενήλικες συμμετέχοντες με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας και 12 ασθενείς με δευτεροπαθή προχωρημένη ΣΜ υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Αυτοί οι συμμετέχοντες είχαν επιθετική ασθένεια και συνολικά πολύ κακή πρόγνωση, πράγμα που σημαίνει ότι είχαν πολλαπλές πρώιμες υποτροπιάζουσες MS με διαρκή αναπηρία, παρά τη θεραπεία με MS.
Τα αποτελέσματα αυτής της μελέτης ήταν πολλά υποσχόμενα. Από αυτούς τους 24 συμμετέχοντες, 17 (70%) δεν είχαν δραστηριότητα ασθένειας MS τρία χρόνια μετά τη μεταμόσχευση. Καμία δραστηριότητα της νόσου MS δεν σήμαινε:
- δεν εμφανίζονται νέες υποτροπές
- δεν υπάρχουν νέες βλάβες MS στη μαγνητική τομογραφία
- καμία ένδειξη εξέλιξης της νόσου
Επιπλέον, σε 7,5 έτη μετά τη μεταμόσχευση, το 40% των συμμετεχόντων είχε βελτίωση της αναπηρίας που σχετίζεται με τη ΣΚΠ. Στην πραγματικότητα, ορισμένοι από τους συμμετέχοντες είχαν αξιοσημείωτες ανακτήσεις, όπως:
- την ανάλυση του νυσταγμού και της αταξίας
- επιστροφή στη δουλειά ή στο σχολείο
- παντρεύεται ή ασχολείται
- έχοντας παιδιά που χρησιμοποιούν τραπεζοειδή ή δωρεά αυγά / σπέρμα
Όλα αυτά λέγονται, είναι σημαντικό να σημειωθεί ότι από τους 24 συμμετέχοντες, κάποιος πέθανε λόγω μιας λοίμωξης, μιας επιπλοκής που σχετίζεται με τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων. Ένας άλλος συμμετέχοντας ανέπτυξε επίσης σοβαρά προβλήματα σχετιζόμενα με το συκώτι και νοσηλεύτηκε για παρατεταμένο χρονικό διάστημα. Επίσης, υπήρξαν πολλές παρενέργειες που σχετίζονται με τη μεταμόσχευση, όπως ο ουδετεροπενικός πυρετός και η τοξικότητα που σχετίζεται με τη χημειοθεραπεία.
Περισσότερες μεταμοσχεύσεις βλαστικών κυττάρων σε κράτη μέλη
Σε μια μελέτη του 2015 στο JAMA , 123 συμμετέχοντες με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα σκλήρυνση κατά πλάκας και 28 συμμετέχοντες με δευτερογενώς προοδευτική ΣΜ υποβλήθηκαν σε μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων.
Οι συμμετέχοντες παρακολουθήθηκαν κατά μέσο όρο για 2,5 χρόνια. Σε αντίθεση με την προηγούμενη μελέτη, το ανοσοποιητικό σύστημα σε αυτούς τους ασθενείς καταστάλθηκε, σε αντίθεση με την εξάλειψή τους πριν από την έγχυση βλαστικών κυττάρων - που ονομάζεται μεταμόσχευση αρχέγονων μυελικών κυττάρων .
Τα αποτελέσματα υποδηλώνουν τόσο μείωση του αριθμού των υποτροπών όσο και τον αριθμό των βλαβών MS που έχουν ενισχυθεί με γαδολίνιο σε όλα τα MRI μεταμόσχευσης μετά από βλαστοκύτταρα. Τα MRI εγκεφάλου ολοκληρώθηκαν 6 μήνες μετά τη μεταμόσχευση και στη συνέχεια ετησίως.
Επίσης, υπήρξε μια βελτίωση από ένα ή περισσότερα σημεία στην βαθμολογία EDSS στο 50% των συμμετεχόντων σε 2 χρόνια και το 64% των συμμετεχόντων σε 4 χρόνια. Η βαθμολογία EDSS μετρά την σοβαρότητα και την πρόοδο της νόσου σε άτομα με ειδικές ανάγκες. Ωστόσο, αυτή η βελτίωση παρατηρήθηκε μόνο σε εκείνους με υποτροπιάζουσα-παροδική σκλήρυνση κατά πλάκας (όχι σε ασθενείς με δευτερογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας) και σε ασθενείς με MS για 10 ή λιγότερα έτη.
Η μελέτη αυτή είχε σημαντικά λιγότερες ανησυχητικές παρενέργειες - όχι θανάτους ή σοβαρές λοιμώξεις. Αυτό πιθανότατα αποδίδεται στην καταστολή έναντι του σβησίματος του ανοσοποιητικού συστήματος πριν από την έγχυση των βλαστικών κυττάρων.
Ένα Word Από
Ενώ αυτό είναι συναρπαστική έρευνα, οι ειδικοί είναι ακόμα προσεκτικοί. Αυτές οι δοκιμές είναι μικρές και στερούνται ομάδων ελέγχου. Απαιτούνται μεγαλύτερες και πιο μακροχρόνιες μελέτες για να κατανοήσουμε πραγματικά το όφελος και την ασφάλεια της μεταμόσχευσης βλαστικών κυττάρων στη θεραπεία της σκλήρυνσης κατά πλάκας. Επίσης, οι κίνδυνοι για τη μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων είναι πολύ πραγματικοί. Επομένως, η εξεύρεση τρόπων για τη μείωση των κινδύνων αυτών είναι μια σημερινή και πιεστική πρόκληση.
Επιπλέον, ακόμη και αν η μεταμόσχευση βλαστοκυττάρων εγκριθεί για ΣΚΠ, μπορεί να είναι μια θεραπεία που προορίζεται για όσους έχουν πιο σοβαρή σκλήρυνση κατά πλάκας και έχουν αποτύχει σε παραδοσιακές θεραπείες όπως ιντερφερόνες ή Copaxone - όχι απαραίτητα ότι δεν θα λειτουργήσει για όσους έχουν ηπιότερη νόσο , αλλά απλώς ότι οι κίνδυνοι ίσως δεν αξίζει τον κόπο.
Πηγές:
Αμερικανική Εταιρεία Καρκίνου. Μεταμόσχευση βλαστικών κυττάρων για καρκίνο.
Atkins et αϊ. Ανοσοκαταστολή και αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών στελεχιαίων κυττάρων για επιθετική σκλήρυνση κατά πλάκας: μια πολυκεντρική δοκιμή φάσης 2 μιας ομάδας. Νυστέρι. 2016. 2016 Ιουνίου 8. ρϋ: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK et αϊ. Σύλλογος μη μεταμοσχευμένων αιμοποιητικών αιμοποιητικών βλαστοκυττάρων με νευρολογική αναπηρία σε ασθενείς με σκλήρυνση κατά πλάκας με υποτροπιάζουσα-παροδική σκλήρυνση. JAMA . 2015 Jan20, 313 (3): 275-84.