Το Radicava είναι το πρώτο φάρμακο που έχει εγκριθεί από την FDA για την ALS εδώ και 20 χρόνια
Ένα νέο φάρμακο που ονομάζεται Radicava (edaravone) εγκρίθηκε τον Μάιο του 2017 για τη θεραπεία της αμυοτροφικής πλευρικής σκλήρυνσης (ALS) . Εγκρίθηκε στην Ιαπωνία πριν εγκριθεί στις Ηνωμένες Πολιτείες. Πρόκειται για μια σημαντική εξέλιξη, επειδή είναι το πρώτο φάρμακο που εγκρίθηκε από την FDA για την ALS σε περισσότερα από 20 χρόνια.
Το ALS είναι μια νευρολογική ασθένεια που προκαλεί αδυναμία των μυών και χειροτερεύει γρήγορα, με αποτέλεσμα την πλήρη παράλυση κατά τη διάρκεια μόνο μερικών ετών.
Τα πρώιμα συμπτώματα περιλαμβάνουν ήπια αδυναμία και λεπτές συσπάσεις που μπορεί να περιλαμβάνουν τα χέρια, τα πόδια, το πρόσωπο ή τη γλώσσα.
Το Radicava είναι μία από τις λίγες διαθέσιμες θεραπείες για το ALS, γεγονός που είναι ένας από τους λόγους για τους οποίους αυτό το φάρμακο είναι τόσο σημαντικό. Δεδομένου ότι το ALS είναι απενεργοποιημένο, η επιβράδυνση ή η διακοπή της νόσου θα μπορούσε ενδεχομένως να μειώσει την αναπηρία και να παρατείνει τη ζωή όσων ζουν μαζί της.
Πώς λειτουργεί το Radicava;
Η Radicava πιστεύεται ότι προστατεύει από την επιδείνωση της ALS λειτουργώντας ως αντιοξειδωτικό. Τα αντιοξειδωτικά αποτρέπουν έναν τύπο βλάβης στο σώμα που είναι γνωστή ως οξειδωτική βλάβη. Τα άτομα με ALS έχουν βρεθεί ότι έχουν ενδείξεις πιο οξειδωτικής βλάβης από εκείνα χωρίς ALS, τα οποία μπορεί να είναι τουλάχιστον εν μέρει υπεύθυνα για την ασθένεια.
Στην Ιαπωνία, μια δοκιμή έξι μηνών της Radicava έδειξε ότι οι συμμετέχοντες στο ALS που έλαβαν το φάρμακο εμφάνισαν βραδύτερη επιδείνωση της καθημερινής λειτουργίας τους από τους συμμετέχοντες στην ALS που δεν έλαβαν Radicava.
Πώς χρησιμοποιείτε το Radicava;
Το Radicava λαμβάνεται μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης (IV) και πρέπει να χορηγείται από επαγγελματία υγείας. Η έγχυση διαρκεί περίπου μία ώρα και λαμβάνεται καθημερινά για 14 συνεχόμενες ημέρες, ακολουθούμενη από διάλειμμα 14 ημερών. Μετά τον πρώτο κύκλο 28 ημερών, οι κύκλοι έγχυσης επαναλαμβάνονται με τη λήψη του Radicava για 10 ημέρες από τις πρώτες 14 ημέρες του κύκλου, ακολουθούμενο εκ νέου από διακοπή 14 ημερών.
Πιθανές παρενέργειες
Οι συχνότερες ανεπιθύμητες ενέργειες του Radicava είναι οι μώλωπες και τα προβλήματα στο περπάτημα. Παρόλο που δεν φαίνεται να αποτελεί κοινή ανεπιθύμητη ενέργεια, το Radicava μπορεί επίσης να προκαλέσει αλλεργικές αντιδράσεις, όπως κνίδωση και δυσκολία στην αναπνοή. Η εμπειρία παρενεργειών όταν παίρνετε ένα φάρμακο που υποτίθεται ότι είναι χρήσιμο είναι κατανοητά απογοητευτικό.
Πριν από την επιλογή αυτής της θεραπείας, φροντίστε να συζητήσετε τον κίνδυνο αυτών των ανεπιθύμητων ενεργειών με το γιατρό σας για να καταλάβετε πώς μπορούν να επηρεάσουν τη συγκεκριμένη κατάστασή σας και πώς να τα αντιμετωπίσετε καλύτερα.
Άλλες επιλογές θεραπείας
Όταν αποφασίσετε αν η Radicava είναι για σας, είναι σημαντικό να λάβετε υπόψη άλλες διαθέσιμες επιλογές θεραπείας. Δυστυχώς, υπάρχουν πολύ λίγα φάρμακα διαθέσιμα για άτομα που ζουν με ALS.
Ένα φάρμακο που ονομάζεται Riluzol εγκρίθηκε το 1996. Αυτό το φάρμακο πιστεύεται ότι λειτουργεί με τη μείωση της δράσης μιας χημικής ουσίας που ονομάζεται γλουταμινικό οξύ, το οποίο είναι γνωστό ότι πάνω από την διέγερση του νευρικού συστήματος, ενδεχομένως προκαλώντας μόνιμη βλάβη στα νεύρα.
Οι άλλες ιατρικές θεραπείες για το ALS κατευθύνονται προς τη διαχείριση των συμπτωμάτων καθώς εμφανίζονται και δεν είναι αποτελεσματικές στην επιβράδυνση ή τη διακοπή της νόσου. Για παράδειγμα, τα φάρμακα για τον πόνο και τα φάρμακα που μειώνουν την ενόχληση που προκαλείται από δυσκαμψία των μυών μπορούν να χρησιμοποιηθούν όταν παρατηρήσετε πόνο ή δυσκαμψία των μυών.
Ομοίως, τα ιατρικά βοηθήματα όπως υποστηρίξεις των μυών, οι αναπηρικές καρέκλες και οι σωλήνες τροφοδοσίας μπορούν να σας βοηθήσουν να διευκολύνετε τη ζωή σας με το ALS, αλλά δεν μπορείτε να αντιστρέψετε ή να σταματήσετε την ίδια την ασθένεια.
Η ζωή με την προχωρημένη ALS σημαίνει ότι οι άνθρωποι υποφέρουν από την πλήρη αδυναμία των χεριών, των ποδιών, του σώματος και του προσώπου σας, ενώ εξακολουθούν να είναι σε θέση να σκέφτονται, να αισθάνονται, να βλέπουν, να ακούν και να κινούν τα μάτια τους. Σε προχωρημένα στάδια, πολλοί δεν μπορούν να μιλήσουν, να μασήσουν ή να καταπιούν τα τρόφιμα εξαιτίας της αδυναμίας των μυών που ελέγχουν τις κινήσεις του προσώπου και του στόματος. Ωστόσο, η επικοινωνία είναι δυνατή όταν έχετε ALS, επειδή μπορείτε να καταλάβετε άλλους και μπορείτε επίσης να χρησιμοποιήσετε τεχνικές, όπως η τεχνολογία πληροφορικής, για να επικοινωνήσετε.
Συνήθως, η ALS οδηγεί σε σοβαρή αναπηρία και ακόμη και θάνατο μέσα σε λίγα χρόνια από την πρώτη εμφάνιση συμπτωμάτων. Μια θεραπεία που επιβραδύνει αυτή την εξέλιξη είναι πολλά υποσχόμενη. Η συζήτηση των πλεονεκτημάτων της για την περίπτωσή σας με τον γιατρό σας είναι καλύτερο.
Ένα Word Από
Σύμφωνα με τα Κέντρα Ελέγχου και Πρόληψης Νοσημάτων (CDC), περίπου 12.000-15.000 Αμερικανοί ζουν σήμερα με το ALS, καθιστώντας τους σχετικά ασυνήθιστο, αλλά ακόμα εξαιρετικά σημαντικό για κάθε άτομο που πάσχει από ALS, καθώς και για αγαπημένοι και φίλοι.
Το ALS είναι μία από τις πιο σοβαρές και καταστροφικές νευρολογικές διαταραχές. Μια από τις πιο προκλητικές πτυχές της ζωής με το ALS είναι το γεγονός ότι η ψυχική λειτουργία διατηρείται σχετικά στα περισσότερα άτομα με ALS σε σύγκριση με τη φυσική παρακμή. Γνωρίζοντας ότι υπάρχουν λίγες διαθέσιμες επιλογές θεραπείας είναι επίσης απογοητευτικό.
Η έγκριση του Radicava για τη θεραπεία της ALS είναι πολλά υποσχόμενη. Η πρόσφατη έξαρση της ευαισθητοποίησης σχετικά με την ασθένεια, πολλά από αυτά μέσα από την πρόκληση του πάγου πάγου, μπορεί να οδηγήσει σε περαιτέρω επιστημονικές εξελίξεις στο μέλλον. Εν τω μεταξύ, εκείνοι με ALS θα μπορούσαν να ωφεληθούν από τη συμμετοχή σε ομάδα υποστήριξης ή ακόμα και να μάθουν για το αν θα ήθελαν να συμμετάσχουν σε πειραματική θεραπεία καθώς η έρευνα συνεχίζεται στον τομέα αυτό.
> Πηγές:
> Nagase Μ, et αϊ. Αυξημένο οξειδωτικό στρες σε ασθενείς με αμυοτροφική πλευρική σκλήρυνση και το αποτέλεσμα της χορήγησης του edaravone. Redox Rep. 2016 Μαΐου, 21 (3): 104-12.
> Υπουργείο Υγείας και Ανθρωπίνων Υπηρεσιών των ΗΠΑ. Το FDA εγκρίνει το φάρμακο για την αντιμετώπιση της ALS. 2017.